Vertex Pharmaceuticals 

Vertex Pharmaceuticals Incorporated ist ein Biotechnologieunternehmen, das sich auf die Entwicklung und Vermarktung von Therapien zur Behandlung von Mukoviszidose spezialisiert hat. Das Unternehmen vertreibt SYMDEKO/SYMKEVI, ORKAMBI und KALYDECO zur Behandlung von Patienten mit Mukoviszidose, die spezifische Mutationen im CFTR-Gen (cystic fibrosis transmembrane conductance regulator) aufweisen, sowie TRIKAFTA für Patienten mit Mukoviszidose ab 6 Jahren, die mindestens eine F508del-Mutation haben. Die Pipeline umfasst VX-864 zur Behandlung des AAT-Mangels (Phase 2), VX-147 zur Behandlung der APOL1-vermittelten fokalen segmentalen Glomerulosklerose (FSGS) und anderer schwerer Nierenerkrankungen (Phase 2), VX-880 zur Behandlung von Typ-1-Diabetes (Phase 1/2), VX-548, einen NaV1.8-Inhibitor zur Behandlung von akuten, neuropathischen und muskuloskelettalen Schmerzen (Phase 2) sowie CTX001 zur Behandlung von schwerer SCD und TDT (Phase 3). Das Unternehmen vertreibt seine Produkte primär über spezialisierte Apotheken und Distributoren in den USA sowie über Fachhändler, Einzelhandelsketten, Krankenhäuser und Kliniken international. Es unterhält Kooperationen mit Affinia Therapeutics, Inc., Arbor Biotechnologies, Inc., CRISPR Therapeutics AG, Kymera Therapeutics, Inc., Mammoth Biosciences, Inc., Moderna, Inc., Obsidian Therapeutics, Inc., Skyhawk Therapeutics, Inc. sowie Ribometrix, Inc., Genomics plc, Merck KGaA, Darmstadt, Deutschland und X-Chem, Inc. Vertex Pharmaceuticals Incorporated wurde 1989 gegründet und hat seinen Hauptsitz in Boston, Massachusetts.