Vertex Pharmaceuticals 

Vertex Pharmaceuticals Incorporated, ein Biotechnologieunternehmen, entwickelt und vermarktet Therapien zur Behandlung von Mukoviszidose (zystische Fibrose). Das Unternehmen vertreibt SYMDEKO/SYMKEVI, ORKAMBI und KALYDECO zur Behandlung von Patienten mit Mukoviszidose, die spezifische Mutationen im Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator-Gen aufweisen, sowie TRIKAFTA zur Behandlung von Patienten mit Mukoviszidose im Alter von 6 Jahren oder älter, die mindestens eine F508del-Mutation besitzen. Die Pipeline umfasst VX-864 zur Behandlung des AAT-Mangels (in klinischer Phase 2), VX-147 zur Behandlung der APOL1-vermittelten fokalen segmentalen Glomerulosklerose (FSGS) und anderer schwerer Nierenerkrankungen (in klinischer Phase 2), VX-880 zur Behandlung von Typ-1-Diabetes (in klinischer Phase 1/2), VX-548, einen NaV1.8-Inhibitor zur Behandlung von akuten, neuropathischen und muskuloskelettalen Schmerzen (in klinischer Phase 2), sowie CTX001 zur Behandlung schwerer Sichelzellkrankheit (SCD) und Transfusionsabhängiger Thalassämie (TDT) (in klinischer Phase 3). Das Unternehmen verkauft seine Produkte primär an Fachapotheken und spezialisierte Distributoren in den USA sowie an spezialisierte Distributoren, Einzelhandelsketten, Krankenhäuser und Kliniken international. Es unterhält Kooperationen mit Affinia Therapeutics, Inc., Arbor Biotechnologies, Inc., CRISPR Therapeutics AG, Kymera Therapeutics, Inc., Mammoth Biosciences, Inc., Moderna, Inc., Obsidian Therapeutics, Inc., Skyhawk Therapeutics, Inc., Ribometrix, Inc., Genomics plc, Merck KGaA, Darmstadt, Deutschland und X-Chem, Inc. Vertex Pharmaceuticals Incorporated wurde 1989 gegründet und hat seinen Hauptsitz in Boston, Massachusetts.