Vertex Pharmaceuticals 

Vertex Pharmaceuticals Incorporated, una empresa de biotecnología, se dedica al desarrollo y la comercialización de terapias para el tratamiento de la fibrosis quística. La compañía comercializa SYMDEKO/SYMKEVI, ORKAMBI y KALYDECO para tratar a pacientes con fibrosis quística que presentan mutaciones específicas en su gen regulador de la conductancia transmembrana de la fibrosis quística; y TRIKAFTA para el tratamiento de pacientes con fibrosis quística de 6 años o más que tienen al menos una mutación F508del. Su cartera de proyectos incluye VX-864 para el tratamiento de la deficiencia de AAT, que se encuentra en ensayo clínico de Fase 2; VX-147 para el tratamiento de la glomeruloesclerosis focal segmentaria mediada por APOL1, o FSGS, y otras enfermedades renales graves, que se encuentra en ensayo clínico de Fase 2; VX-880, tratamiento para la diabetes tipo 1, que se encuentra en ensayo clínico de Fase 1/2; VX-548, un inhibidor de NaV1.8 para el tratamiento del dolor agudo, neuropático y musculoesquelético, que se encuentra en ensayo clínico de Fase 2; y CTX001 para el tratamiento de la enfermedad de células falciformes (SCD) grave y la talasemia mayor (TDT), que se encuentra en ensayo clínico de Fase 3. La empresa vende sus productos principalmente a farmacias especializadas y distribuidores especializados en los Estados Unidos, así como a distribuidores especializados, cadenas minoristas, hospitales y clínicas a nivel internacional. Mantiene colaboraciones con Affinia Therapeutics, Inc.; Arbor Biotechnologies, Inc.; CRISPR Therapeutics AG.; Kymera Therapeutics, Inc.; Mammoth Biosciences, Inc.; Moderna, Inc.; Obsidian Therapeutics, Inc.; y Skyhawk Therapeutics, Inc.; así como con Ribometrix, Inc.; Genomics plc; Merck KGaA, Darmstadt, Alemania, y X-Chem, Inc. Vertex Pharmaceuticals Incorporated fue fundada en 1989 y tiene su sede en Boston, Massachusetts.