Apellis Pharmaceuticals 

Apellis Pharmaceuticals, Inc. היא חברה ביופרמצבטית פעילה המוקדשת לגילוי, פיתוח ומסחור של חומרים טיפוליים. האסטרטגיה המרכזית שלה כוללת ויסות של מערכת המשלים (complement system) לטיפול במצבים אוטואימוניים ודלקתיים שונים. התרכובת המחקרית העיקרית של החברה, pegcetacoplan, נמצאת כעת בשלב III של הערכה קלינית. טיפול מתקדם זה נחקר בשל הפוטנציאל שלו לטיפול ב-geographic atrophy (GA), סוג של ניוון רשתית תלוי גיל, וב-paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH). מעבר למועמד מוביל זה, Apellis מציעה גם את EMPAVELI (פורמולציה סיסטמית של pegcetacoplan), המפותחת למגוון אינדיקציות: בהמטולוגיה עבור cold agglutinin disease (CAD) ו-thrombotic microangiopathy הקשור להשתלת תאי גזע המטופואטיים (HSCT-TMA); בנפרולוגיה עבור C3 glomerulopathy (C3G) ו-immune complex membranoproliferative glomerulonephritis (IC-MPGN); ובנוירולוגיה עבור amyotrophic lateral sclerosis (ALS). יתרה מכך, Apellis מחזיקה בצנרת (pipeline) מגוונת הכוללת את APL-2006, מעכב כפול של C3 ו-VEGF המיועד להפרעות המתווכות על ידי המשלים; APL-1030, מעכב C3 המכוון למגוון מחלות נוירודגנרטיביות; וטיפולת שילוב חדשנית הכוללת את EMPAVELI עם RNA קטן מתערב (siRNA) להפחתת סינתזת חלבון C3 בכבד. בריתות אסטרטגיות ממלאות תפקיד משמעותי, עם הסכם שיתוף פעולה ורישוי עם Swedish Orphan Biovitrum AB (publ) לפיתוח משותף של pegcetacoplan. החברה מקיימת גם שותפות מחקר עם Beam Therapeutics Inc., המתמקדת במינוף טכנולוגיית ה-base editing של Beam כדי לחשוף טיפולים חדשים למחלות הנגרמות על ידי חוסר ויסות של מערכת המשלים. החברה הוקמה בשנת 2009 ומטה Apellis Pharmaceuticals, Inc. ממוקם בוולת'אם, מסצ'וסטס.