NeuBase Therapeutics, Inc., חברת ביופרמצבטיקה בשלב קדם-קליני, מתמקדת בפיתוח טיפולים למחלות גנטיות נדירות ולסרטנים הנגרמים על ידי גנים מוטנטיים. הפלטפורמה הקניינית של החברה, PATrOL (peptide-nucleic acid antisense oligo), מתמקדת בטיפול במחלת הונטינגטון (HD) ובדיסטרופיה מיוטונית, כמו גם בהפרעות גנטיות אחרות ויישומים בתחום האונקולוגיה. צבר התרופות (pipeline) שלה כולל את NT0100 למחלת הונטינגטון, את NT0200 לדיסטרופיה מיוטונית מסוג 1, ואת NT0300 המיועד למטרה הגנטית KRAS המוטנטת. המטה של NeuBase Therapeutics, Inc. נמצא בפיטסבורג, פנסילבניה.