Sarepta Therapeutics היא חברה ביופרמצבטית בשלב מסחרי המתמקדת בגילוי ופיתוח של טיפולים ממוקדי RNA, טיפולים גנטיים ותרופות גנטיות אחרות למחלות נדירות, בדגש על הפרעות נוירומוסקולריות. החברה פיתחה טיפולים מאושרים לדגמת דיסטרופי שרירים מסוג דושן, הכוללים את EXONDYS 51, VYONDYS 53, AMONDYS 45 ו-ELEVIDYS, ומקדמת מועמדים טיפוליים נוספים להפרעות נוירומוסקולריות ומחלות נדירות אחרות. החברה פועלת במגזר אחד: גילוי, פיתוח, ייצור ואספקת טיפולים למטופלים עם מחלות נדירות.