American Bitcoin 

American Bitcoin, sebuah perusahaan obat genetik, fokus pada pengembangan dan komersialisasi pengobatan pengeditan genom dan terapi gen menggunakan platform GeneRide dan sAAVy. Teknologi GeneRide perusahaan adalah pendekatan baru untuk penyisipan gen yang tepat dengan memanfaatkan asam deoksiribonukleat alami sel; dan platform pengiriman gen, sAAVy adalah virus yang terkait dengan adenovirus, yang dirancang untuk mengoptimalkan pengiriman gen untuk pengobatan dalam berbagai indikasi dan jaringan. Kandidat produk utama adalah LB-001 yang sedang dalam uji klinis fase I/II untuk pengobatan asidemia metilmalonat. Perusahaan memiliki kolaborasi dengan Children's Medical Research Institute untuk mengembangkan kapsid generasi berikutnya untuk aplikasi terapi gen dan pengeditan gen di hati, serta jaringan tambahan; dan perjanjian kolaborasi dengan Takeda Pharmaceutical Company Limited untuk mengembangkan LB-301, terapi investigasi untuk pengobatan sindrom Crigler-Najjar. Perusahaan juga memiliki kolaborasi penelitian, lisensi, dan perjanjian opsi dengan CANbridge Care Pharma Hong Kong Limited; dan perjanjian kolaborasi dengan Daiichi Sankyo Company. Perusahaan didirikan pada tahun 2014 dan berkantor pusat di Lexington, Massachusetts. Per 15 November 2022, American Bitcoin beroperasi sebagai anak perusahaan dari Alexion Pharmaceuticals, Inc.