Vertex Pharmaceuticals 

Vertex Pharmaceuticals Incorporated, sebuah perusahaan bioteknologi, bergerak dalam pengembangan dan komersialisasi terapi untuk mengobati cystic fibrosis. Perusahaan memasarkan SYMDEKO/SYMKEVI, ORKAMBI, dan KALYDECO untuk mengobati pasien dengan cystic fibrosis yang memiliki mutasi spesifik pada gen cystic fibrosis transmembrane conductance regulator; serta TRIKAFTA untuk pengobatan pasien CF berusia 6 tahun atau lebih yang memiliki setidaknya satu mutasi F508del. Pipeline-nya mencakup VX-864 untuk pengobatan defisiensi AAT, yang berada dalam uji klinis Fase 2; VX-147 untuk pengobatan focal segmental glomerulosclerosis yang dimediasi APOL1, atau FSGS, dan penyakit ginjal serius lainnya yang berada dalam uji klinis Fase 2; VX-880, pengobatan untuk Diabetes Tipe 1 yang berada dalam uji klinis Fase 1/2; VX-548, inhibitor NaV1.8 untuk pengobatan nyeri akut, neuropatik, dan muskuloskeletal yang berada dalam uji klinis Fase 2; serta CTX001 untuk pengobatan SCD berat dan TDT yang berada dalam uji klinis Fase 3. Perusahaan menjual produknya terutama ke farmasi spesialis dan distributor spesialis di Amerika Serikat, serta distributor spesialis dan rantai ritel, serta rumah sakit dan klinik secara internasional. Perusahaan memiliki kolaborasi dengan Affinia Therapeutics, Inc.; Arbor Biotechnologies, Inc.; CRISPR Therapeutics AG.; Kymera Therapeutics, Inc.; Mammoth Biosciences, Inc.; Moderna, Inc.; Obsidian Therapeutics, Inc.; dan Skyhawk Therapeutics, Inc.; serta Ribometrix, Inc.; Genomics plc; Merck KGaA; Darmstadt, Jerman, dan X-Chem, Inc. Vertex Pharmaceuticals Incorporated didirikan pada tahun 1989 dan berkantor pusat di Boston, Massachusetts.