Vertex Pharmaceuticals 

Vertex Pharmaceuticals Incorporated adalah perusahaan bioteknologi terkemuka yang berfokus utama pada penemuan, pengembangan, dan pemasaran pengobatan inovatif, khususnya untuk fibrosis kistik (CF). Perusahaan ini menawarkan berbagai obat yang telah disetujui untuk pasien CF, termasuk SYMDEKO/SYMKEVI, ORKAMBI, dan KALYDECO, yang menargetkan mutasi spesifik dalam gen cystic fibrosis transmembrane conductance regulator. Selain itu, mereka menyediakan TRIKAFTA untuk individu dengan CF berusia enam tahun ke atas yang memiliki setidaknya satu mutasi F508del. Di luar terapi CF yang telah mapan, Vertex mempertahankan pipeline klinis yang kuat dan beragam. Ini mencakup VX-864, yang saat ini berada dalam Fase 2 untuk defisiensi alpha-1 antitrypsin (AAT); VX-147, juga dalam Fase 2, menangani focal segmental glomerulosclerosis (FSGS) yang dimediasi APOL1 dan kondisi ginjal serius lainnya; VX-880, potensi pengobatan untuk Diabetes Tipe 1 yang sedang menjalani uji coba Fase 1/2; VX-548, penghambat NaV1.8 dalam Fase 2 untuk berbagai bentuk nyeri akut, neuropatik, dan muskuloskeletal; serta CTX001, yang sedang dalam pengembangan Fase 3 untuk penyakit sel sabit (SCD) yang parah dan beta-thalassemia (TDT) yang bergantung pada transfusi. Perusahaan mendistribusikan produk farmasinya melalui apotek spesialis dan distributor di seluruh Amerika Serikat, sementara penjualan internasional difasilitasi melalui jaringan distributor spesialis, rantai ritel, rumah sakit, dan klinik. Vertex juga terlibat dalam berbagai kolaborasi strategis dengan mitra seperti Affinia Therapeutics, Arbor Biotechnologies, CRISPR Therapeutics, Kymera Therapeutics, Mammoth Biosciences, Moderna, Obsidian Therapeutics, Skyhawk Therapeutics, Ribometrix, Genomics plc, Merck KGaA, dan X-Chem. Didirikan pada tahun 1989, Vertex Pharmaceuticals berkantor pusat di Boston, Massachusetts.