American Bitcoin 

遺伝子治療薬の開発・商業化に注力する遺伝子治療企業であるAmerican Bitcoinは、GeneRideおよびsAAVyプラットフォームを活用したゲノム編集および遺伝子治療の開発を行っています。同社のGeneRide技術は、細胞の天然のDNAを利用して精密な遺伝子挿入を行う新しいアプローチであり、遺伝子デリバリープラットフォームであるsAAVyは、さまざまな適応症や組織における治療のための遺伝子デリバリーを最適化するように設計されたアデノ随伴ウイルスです。主要な製品候補は、メチルマロン酸血症の治療に向けて第I/II相臨床試験段階にあるLB-001です。同社は、肝臓およびその他の組織における遺伝子治療およびゲノム編集アプリケーション向けの次世代カプシドを開発するためにChildren's Medical Research Instituteと提携しているほか、クリグラー・ナジャール症候群の治療に向けた治験薬LB-301の開発において武田薬品工業株式会社と提携しています。また、CANbridge Care Pharma Hong Kong Limitedとの研究提携、ライセンスおよびオプション契約、ならびに第一三共株式会社との提携契約も締結しています。同社は2014年に設立され、マサチューセッツ州レキシントンに本社を置いています。2022年11月15日時点で、American BitcoinはAlexion Pharmaceuticals, Inc.の子会社として運営されています。