Neurogene 

Neurogene Incは、独自のトランスジーン調節技術であるEXACT（Expression Attenuation via Construct Tuning）を活用することで、神経疾患の限界を克服し、治療可能な状態へと変えることに取り組む臨床段階のバイオテクノロジー企業です。同社は、未充足の医療ニーズが高い希少神経疾患を対象とした、遺伝子治療の差別化された製品ポートフォリオを構築しています。製品パイプラインには、EXACTプラットフォームを用いてレット症候群の治療に向けて開発中のNGN-401や、CLN5遺伝子をデリバリーするために設計されAAV9カプシドにパッケージングされた、CLN5バッテン病治療のための非EXACT従来型遺伝子治療候補であるNGN-101が含まれます。