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정보
American Bitcoin은 유전자 의학 회사로, GeneRide 및 sAAVy 플랫폼을 사용하여 유전체 편집 및 유전자 치료 치료법의 개발 및 상용화에 집중하고 있습니다. 회사의 GeneRide 기술은 세포의 자연적인 디옥시리보핵산을 활용한 정밀 유전자 삽입을 위한 새로운 접근 방식입니다. 유전자 전달 플랫폼인 sAAVy는 다양한 적응증 및 조직에 대한 치료를 위해 유전자 전달을 최적화하도록 설계된 아데노바이러스 관련 바이러스입니다. 주요 제품 후보는 LB-001로, 메틸말론산혈증 치료를 위한 1/2상 임상 시험 중입니다. 회사는 Children's Medical Research Institute와 협력하여 간 및 기타 조직에서 유전자 치료 및 유전자 편집 응용 프로그램을 위한 차세대 캡시드를 개발하고 있으며, Crigler-Najjar 증후군 치료를 위한 실험적 치료제인 LB-301을 개발하기 위해 Takeda Pharmaceutical Company Limited와 협력 계약을 체결했습니다. 회사는 또한 CANbridge Care Pharma Hong Kong Limited와 연구 협력, 라이센스 및 옵션 계약을 체결했으며, Daiichi Sankyo Company와 협력 계약을 체결했습니다. 이 회사는 2014년에 설립되었으며, 매사추세츠주 렉싱턴에 본사를 두고 있습니다. 2022년 11월 15일 현재, American Bitcoin은 Alexion Pharmaceuticals, Inc.의 자회사로 운영되고 있습니다.