바이오테크놀로지 기업인 버텍스 파마슈티컬 (Vertex Pharmaceuticals)은 낭성 섬유증 치료를 위한 치료제 개발 및 상용화에 주력하고 있습니다. 이 회사는 낭성 섬유증 막관통 전도 조절 유전자에 특정 변이가 있는 환자를 치료하기 위해 SYMDEKO/SYMKEVI, ORKAMBI, KALYDECO를 판매하며, F508del 변이가 하나 이상 있는 6세 이상의 낭성 섬유증 환자 치료를 위해 TRIKAFTA를 제공합니다. 파이프라인에는 임상 2상 단계인 AAT 결핍증 치료제 VX-864, 임상 2상 단계인 APOL1 매개 국소 분절 사구체 경화증(FSGS) 및 기타 심각한 신장 질환 치료제 VX-147, 임상 1/2상 단계인 제1형 당뇨병 치료제 VX-880, 임상 2상 단계인 급성, 신경병증성, 근골격계 통증 치료를 위한 NaV1.8 억제제 VX-548, 그리고 임상 3상 단계인 중증 SCD 및 TDT 치료제 CTX001이 포함되어 있습니다. 회사는 주로 미국 내 전문 약국 및 전문 유통업체와 더불어 국제적으로 전문 유통업체, 소매 체인, 병원 및 클리닉에 제품을 판매합니다. 또한 Affinia Therapeutics, Inc., Arbor Biotechnologies, Inc., CRISPR Therapeutics AG., Kymera Therapeutics, Inc., Mammoth Biosciences, Inc., Moderna, Inc., Obsidian Therapeutics, Inc., Skyhawk Therapeutics, Inc., Ribometrix, Inc., Genomics plc, Merck KGaA, Darmstadt, Germany, X-Chem, Inc. 등과 협력하고 있습니다. 버텍스 파마슈티컬 (Vertex Pharmaceuticals)은 1989년에 설립되었으며 매사추세츠주 보스턴에 본사를 두고 있습니다.