버텍스 파마슈티컬 (Vertex Pharmaceuticals) 

버텍스 파마슈티컬 (Vertex Pharmaceuticals)은 주로 낭성 섬유증(CF)을 위한 혁신적인 치료제의 발견, 발전 및 마케팅에 주력하는 선도적인 바이오테크놀로지 기업입니다. 이 회사는 낭성 섬유증 막관통 전도 조절 유전자 내의 특정 변이를 표적으로 하는 SYMDEKO/SYMKEVI, ORKAMBI, KALYDECO 등 CF 환자를 위한 다양한 승인된 약물을 제공합니다. 또한, F508del 변이를 하나 이상 보유한 6세 이상의 CF 환자를 위해 TRIKAFTA를 제공합니다. 확립된 CF 치료제 외에도 버텍스 파마슈티컬 (Vertex Pharmaceuticals)은 강력하고 다양한 임상 파이프라인을 유지하고 있습니다. 여기에는 현재 알파-1 안티트립신(AAT) 결핍증에 대해 임상 2상 단계에 있는 VX-864, APOL1 매개 국소 분절 사구체 경화증(FSGS) 및 기타 심각한 신장 질환을 다루는 임상 2상 단계의 VX-147, 임상 1/2상 시험 중인 제1형 당뇨병 잠재적 치료제 VX-880, 다양한 형태의 급성, 신경병증성 및 근골격계 통증에 대해 임상 2상 단계에 있는 NaV1.8 억제제 VX-548, 그리고 중증 겸상 적혈구 질환(SCD) 및 수혈 의존성 베타 지중해 빈혈(TDT)을 위해 임상 3상 개발 중인 CTX001이 포함됩니다. 회사는 미국 전역의 전문 약국 및 유통업체를 통해 의약품을 공급하며, 해외 판매는 전문 유통업체, 소매 체인, 병원 및 클리닉 네트워크를 통해 이루어집니다. 또한 버텍스 파마슈티컬 (Vertex Pharmaceuticals)은 Affinia Therapeutics, Arbor Biotechnologies, CRISPR Therapeutics, Kymera Therapeutics, Mammoth Biosciences, Moderna, Obsidian Therapeutics, Skyhawk Therapeutics, Ribometrix, Genomics plc, Merck KGaA, X-Chem 등과 같은 파트너들과 수많은 전략적 협력을 진행하고 있습니다. 1989년에 설립된 버텍스 파마슈티컬 (Vertex Pharmaceuticals)의 본사는 매사추세츠주 보스턴에 위치해 있습니다.