Vertex Pharmaceuticals 

Vertex Pharmaceuticals Incorporated adalah firma bioteknologi terkemuka yang memfokuskan kepada penemuan, kemajuan, dan pemasaran rawatan inovatif, terutamanya untuk fibrosis kistik (CF). Syarikat ini menawarkan pelbagai ubat yang diluluskan untuk pesakit CF, termasuk SYMDEKO/SYMKEVI, ORKAMBI, dan KALYDECO, yang menyasarkan mutasi khusus dalam gen pengawal selia konduktans transmembran fibrosis kistik. Selain itu, mereka menyediakan TRIKAFTA untuk individu dengan CF berumur enam tahun ke atas yang mempunyai sekurang-kurangnya satu mutasi F508del. Di luar terapi CF yang telah sedia ada, Vertex mengekalkan saluran klinikal yang teguh dan pelbagai. Ini termasuk VX-864, kini dalam Fasa 2 untuk kekurangan alpha-1 antitrypsin (AAT); VX-147, juga dalam Fasa 2, menangani glomerulosclerosis segmental fokus (FSGS) yang diperantarai APOL1 dan keadaan buah pinggang serius yang lain; VX-880, rawatan berpotensi untuk Diabetes Jenis 1 yang sedang menjalani ujian Fasa 1/2; VX-548, perencat NaV1.8 dalam Fasa 2 untuk pelbagai bentuk kesakitan akut, neuropatik, dan muskuloskeletal; dan CTX001, yang berada dalam pembangunan Fasa 3 untuk penyakit sel sabit (SCD) yang teruk dan beta-talasemia bergantung transfusi (TDT). Syarikat ini mengedarkan produk farmaseutikalnya melalui farmasi pakar dan pengedar di seluruh Amerika Syarikat, manakala jualan antarabangsa dipermudahkan melalui rangkaian pengedar pakar, rangkaian runcit, hospital, dan klinik. Vertex juga terlibat dalam pelbagai kolaborasi strategik dengan rakan kongsi seperti Affinia Therapeutics, Arbor Biotechnologies, CRISPR Therapeutics, Kymera Therapeutics, Mammoth Biosciences, Moderna, Obsidian Therapeutics, Skyhawk Therapeutics, Ribometrix, Genomics plc, Merck KGaA, dan X-Chem. Ditubuhkan pada tahun 1989, Vertex Pharmaceuticals berpangkalan di Boston, Massachusetts.