Vertex Pharmaceuticals 

A Vertex Pharmaceuticals Incorporated, uma empresa de biotecnologia, dedica-se ao desenvolvimento e comercialização de terapias para o tratamento da fibrose cística. A empresa comercializa SYMDEKO/SYMKEVI, ORKAMBI e KALYDECO para tratar pacientes com fibrose cística que possuem mutações específicas no gene regulador da condutância transmembrana da fibrose cística; e TRIKAFTA para o tratamento de pacientes com FC com 6 anos ou mais que possuam pelo menos uma mutação F508del. Seu pipeline inclui o VX-864 para o tratamento da deficiência de AAT, que está em ensaio clínico de Fase 2; VX-147 para o tratamento da glomeruloesclerose segmentar focal mediada por APOL1, ou FSGS, e outras doenças renais graves, que está em ensaio clínico de Fase 2; VX-880, tratamento para Diabetes Tipo 1, que está em ensaio clínico de Fase 1/2; VX-548, um inibidor de NaV1.8 para tratamentos de dor aguda, neuropática e musculoesquelética, que está em ensaio clínico de Fase 2; e CTX001 para o tratamento de SCD grave e TDT, que está em ensaio clínico de Fase 3. A empresa vende seus produtos principalmente para farmácias especializadas e distribuidores especializados nos Estados Unidos, bem como distribuidores especializados, redes de varejo, hospitais e clínicas internacionalmente. Possui colaborações com Affinia Therapeutics, Inc.; Arbor Biotechnologies, Inc.; CRISPR Therapeutics AG.; Kymera Therapeutics, Inc.; Mammoth Biosciences, Inc.; Moderna, Inc.; Obsidian Therapeutics, Inc.; e Skyhawk Therapeutics, Inc.; bem como Ribometrix, Inc.; Genomics plc; Merck KGaA; Darmstadt, Alemanha, e X-Chem, Inc. A Vertex Pharmaceuticals Incorporated foi fundada em 1989 e tem sede em Boston, Massachusetts.