Vertex Pharmaceuticals 

Vertex Pharmaceuticals är ett globalt bioteknikföretag som upptäcker och utvecklar småmolekylära läkemedel för behandling av allvarliga sjukdomar. Dess viktigaste läkemedel är Kalydeco, Orkambi, Symdeko, Trikafta/Kaftrio och Alyftrek för cystisk fibros, där Vertex terapier förblir den globala standardbehandlingen. Vertex har diversifierat sin portfölj genom Casgevy, en genredigeringsterapi för beta-thalassemi och sicklecellanemi, samt Journavx, ett icke-opioid smärtstillande läkemedel godkänt för behandling av måttlig till svår akut smärta hos vuxna. Dessutom utvärderar Vertex småmolekylära inhibitorer av APOL1-medierade njursjukdomar. Vertex undersöker även cellterapier för att kunna erbjuda en potentiell funktionell bot mot typ 1-diabetes.