Vertex Pharmaceuticals 

Vertex Pharmaceuticals Incorporated, ett bioteknikföretag, ägnar sig åt utveckling och kommersialisering av terapier för behandling av cystisk fibros. Företaget marknadsför SYMDEKO/SYMKEVI, ORKAMBI och KALYDECO för att behandla patienter med cystisk fibros som har specifika mutationer i sitt cystisk fibros transmembrane conductance regulator-gen; samt TRIKAFTA för behandling av patienter med CF som är 6 år eller äldre och som har minst en F508del-mutation. Dess pipeline inkluderar VX-864 för behandling av AAT-brist, som befinner sig i klinisk fas 2; VX-147 för behandling av APOL1-medierad fokal segmental glomeruloskleros, eller FSGS, och andra allvarliga njursjukdomar, som befinner sig i klinisk fas 2; VX-880, behandling för typ 1-diabetes, som befinner sig i klinisk fas 1/2; VX-548, en NaV1.8-hämmare för behandling av akut, neuropatisk och muskuloskeletal smärta, som befinner sig i klinisk fas 2; samt CTX001 för behandling av svår SCD och TDT, som befinner sig i klinisk fas 3. Företaget säljer främst sina produkter till specialapotek och specialdistributörer i USA, samt till specialdistributörer, apotekskedjor, sjukhus och kliniker internationellt. Det har samarbeten med Affinia Therapeutics, Inc.; Arbor Biotechnologies, Inc.; CRISPR Therapeutics AG.; Kymera Therapeutics, Inc.; Mammoth Biosciences, Inc.; Moderna, Inc.; Obsidian Therapeutics, Inc.; och Skyhawk Therapeutics, Inc.; samt Ribometrix, Inc.; Genomics plc; Merck KGaA, Darmstadt, Tyskland, och X-Chem, Inc. Vertex Pharmaceuticals Incorporated grundades 1989 och har sitt huvudkontor i Boston, Massachusetts.