Vertex Pharmaceuticals 

Vertex Pharmaceuticals Incorporated är ett bioteknikföretag som utvecklar och kommersialiserar terapier för behandling av cystisk fibros. Företaget marknadsför SYMDEKO/SYMKEVI, ORKAMBI och KALYDECO för behandling av patienter med cystisk fibros som har specifika mutationer i sin CFTR-gen, samt TRIKAFTA för behandling av patienter med CF från 6 års ålder som har minst en F508del-mutation. Deras pipeline inkluderar VX-864 för behandling av AAT-brist (fas 2), VX-147 för behandling av APOL1-medierad fokal segmentell glomeruloskleros (FSGS) och andra allvarliga njursjukdomar (fas 2), VX-880 för behandling av typ 1-diabetes (fas 1/2), VX-548, en NaV1.8-hämmare för behandling av akut, neuropatisk och muskuloskeletal smärta (fas 2), samt CTX001 för behandling av svår SCD och TDT (fas 3). Företaget säljer sina produkter främst till specialapotek och specialdistributörer i USA, samt till specialdistributörer, detaljhandelskedjor, sjukhus och kliniker internationellt. De har samarbeten med bland andra Affinia Therapeutics, Inc., Arbor Biotechnologies, Inc., CRISPR Therapeutics AG, Kymera Therapeutics, Inc., Mammoth Biosciences, Inc., Moderna, Inc., Obsidian Therapeutics, Inc., Skyhawk Therapeutics, Inc., Ribometrix, Inc., Genomics plc, Merck KGaA och X-Chem, Inc. Vertex Pharmaceuticals Incorporated grundades 1989 och har sitt huvudkontor i Boston, Massachusetts.