Vertex Pharmaceuticals 

Vertex Pharmaceuticals Incorporated je popredná biotechnologická spoločnosť zameraná primárne na objavovanie, vývoj a uvedenie na trh inovatívnych liečiv, konkrétne pre cystickú fibrózu (CF). Spoločnosť ponúka celú škálu schválených liekov pre pacientov s CF, vrátane SYMDEKO/SYMKEVI, ORKAMBI a KALYDECO, ktoré cielia na špecifické mutácie v géne regulátora vodivosti cez membránu pri cystickej fibróze. Okrem toho poskytuje TRIKAFTA pre osoby s CF vo veku šesť rokov a viac, ktoré majú aspoň jednu mutáciu F508del. Okrem svojich etablovaných liečieb CF udržuje Vertex robustný a rozmanitý klinický pipeline. To zahŕňa VX-864, momentálne vo II. fáze pre deficit alfa-1 antitrypsínu (AAT); VX-147, taktiež vo II. fáze, riešiace APOL1-mediovanú fokálnu segmentálnu glomerulosklerózu (FSGS) a ďalšie vážne renálne ochorenia; VX-880, potenciálnu liečbu cukrovky 1. typu prebiehajúcu vo fáze I/II; VX-548, inhibítor NaV1.8 vo II. fáze pre rôzne formy akútnej, neuropatickej a muskuloskeletálnej bolesti; a CTX001, ktorý je vo III. fáze vývoja pre závažnú sickle cell disease (SCD) a transfúziou závislú beta-talasémiu (TDT). Spoločnosť distribuuje svoje farmaceutické produkty prostredníctvom špecializovaných lekáren a distributorov v celých Spojených štátoch, zatiaľ čo medzinárodný predaj je zabezpečený cez sieť špecializovaných distribútorov, maloobchodné reťazce, nemocnice a kliniky. Vertex sa tiež zapája do mnohých strategických kolaborácií s partnermi, ako sú Affinia Therapeutics, Arbor Biotechnologies, CRISPR Therapeutics, Kymera Therapeutics, Mammoth Biosciences, Moderna, Obsidian Therapeutics, Skyhawk Therapeutics, Ribometrix, Genomics plc, Merck KGaA a X-Chem. Spoločnosť Vertex Pharmaceuticals bola založená v roku 1989 so sídlom v Bostone, Massachusetts.