Vertex Pharmaceuticals 

Vertex Pharmaceuticals Incorporated, biotechnologická spoločnosť, sa zaoberá vývojom a komercializáciou liečebných postupov na liečbu mukoviscidózy. Spoločnosť uvádza na trh prípavky SYMDEKO/SYMKEVI, ORKAMBI a KALYDECO na liečbu pacientov s mukoviscidózou so špecifickými mutáciami v géne regulátora vodivosti transmembrane cez cystickú fibrozu; a TRIKAFTA na liečbu pacientov s CF vo veku 6 rokov alebo starších, ktorí majú aspoň jednu mutáciu F508del. Jej pipeline zahŕňa VX-864 na liečbu deficitu alfa-1 antitrypsínu (AAT), ktorý je vo II. fáze klinického skúšania; VX-147 na liečbu fokálne segmentálne glomerulosklerózy (FSGS) mediovanej proteínom APOL1 a ďalších vážnych ochorení obličiek, ktorý je vo II. fáze klinického skúšania; VX-880 na liečbu diabetesu 1. typu, ktorý je vo I./II. fáze klinického skúšania; VX-548, inhibítor NaV1.8 na liečbu akútnitej, neuropatickej a muskuloskeletálnej bolesti, ktorý je vo II. fáze klinického skúšania; a CTX001 na liečbu závažnej sklerozickej choroby sickle cell (SCD) a beta-talasémie (TDT), ktorý je vo III. fáze klinického skúšania. Spoločnosť predáva svoje produkty primárne špecializovaným lekárňam a špecializovaným distributorom v Spojených štátoch, ako aj špecializovaným distributorom, maloobchodným reťazcom, nemocnicám a klinikám v zahraničí. Spolupracuje s Affinia Therapeutics, Inc.; Arbor Biotechnologies, Inc.; CRISPR Therapeutics AG.; Kymera Therapeutics, Inc.; Mammoth Biosciences, Inc.; Moderna, Inc.; Obsidian Therapeutics, Inc.; a Skyhawk Therapeutics, Inc.; ako aj s Ribometrix, Inc.; Genomics plc; Merck KGaA, Darmstadt, Germany a X-Chem, Inc. Spoločnosť Vertex Pharmaceuticals Incorporated bola založená v roku 1989 a má sídlo v Bostone, Massachusetts.