Vertex Pharmaceuticals 

Vertex Pharmaceuticals Incorporated บริษัทเทคโนโลยีชีวภาพ ดำเนินธุรกิจเกี่ยวกับการพัฒนาและจำหน่ายยาเพื่อรักษาโรคถุงลมโป่งพองทางพันธุกรรม (cystic fibrosis) บริษัททำตลาดผลิตภัณฑ์ SYMDEKO/SYMKEVI, ORKAMBI และ KALYDECO เพื่อรักษาผู้ป่วยโรค cystic fibrosis ที่มีการกลายพันธุ์เฉพาะในยีน cystic fibrosis transmembrane conductance regulator และ TRIKAFTA สำหรับการรักษาผู้ป่วยโรค CF ที่มีอายุตั้งแต่ 6 ปีขึ้นไปซึ่งมีการกลายพันธุ์แบบ F508del อย่างน้อยหนึ่งตำแหน่ง ผลิตภัณฑ์ในโครงการพัฒนา (pipeline) ของบริษัท ได้แก่ VX-864 สำหรับการรักษาภาวะขาดโปรตีน AAT ซึ่งอยู่ในขั้นตอนการทดลองทางคลินิกเฟส 2; VX-147 สำหรับการรักษาโรค FSGS (focal segmental glomerulosclerosis) ที่มีสาเหตุจาก APOL1 และโรคไตที่รุนแรงอื่นๆ ซึ่งอยู่ในขั้นตอนการทดลองทางคลินิกเฟส 2; VX-880 สำหรับการรักษาโรคเบาหวานชนิดที่ 1 ซึ่งอยู่ในขั้นตอนการทดลองทางคลินิกเฟส 1/2; VX-548 ซึ่งเป็นตัวยับยั้ง NaV1.8 สำหรับการรักษาอาการปวดเฉียบพลัน อาการปวดจากเส้นประสาท และอาการปวดจากกล้ามเนื้อและกระดูก ซึ่งอยู่ในขั้นตอนการทดลองทางคลินิกเฟส 2; และ CTX001 สำหรับการรักษาโรคเม็ดเลือดแดงรูปเคียว (SCD) และโรคธาลัสซีเมีย (TDT) ที่รุนแรง ซึ่งอยู่ในขั้นตอนการทดลองทางคลินิกเฟส 3 บริษัทจำหน่ายผลิตภัณฑ์ผ่านร้านขายยาเฉพาะทางและผู้จัดจำหน่ายเฉพาะทางในสหรัฐอเมริกา รวมถึงผู้จัดจำหน่ายเฉพาะทาง เชนร้านค้าปลีก โรงพยาบาล และคลินิกในระดับสากล นอกจากนี้บริษัทยังมีความร่วมมือกับ Affinia Therapeutics, Inc.; Arbor Biotechnologies, Inc.; CRISPR Therapeutics AG.; Kymera Therapeutics, Inc.; Mammoth Biosciences, Inc.; Moderna, Inc.; Obsidian Therapeutics, Inc.; Skyhawk Therapeutics, Inc.; Ribometrix, Inc.; Genomics plc; Merck KGaA, Darmstadt, Germany; และ X-Chem, Inc. ทั้งนี้ Vertex Pharmaceuticals Incorporated ก่อตั้งขึ้นในปี 1989 โดยมีสำนักงานใหญ่ตั้งอยู่ที่เมืองบอสตัน รัฐแมสซาชูเซตส์