Vertex Pharmaceuticals 

Vertex Pharmaceuticals Incorporated เป็นบริษัทเทคโนโลยีชีวภาพชั้นนำที่มุ่งเน้นการค้นหา การพัฒนา และการทำตลาดนวัตกรรมการรักษา โดยเฉพาะอย่างยิ่งสำหรับโรคถุงลมโป่งพองทางพันธุกรรมหรือซิสติกไฟโบรซิส (CF) บริษัทนำเสนอผลิตภัณฑ์ยาที่ได้รับการอนุมัติสำหรับผู้ป่วย CF หลากหลายรายการ ได้แก่ SYMDEKO/SYMKEVI, ORKAMBI และ KALYDECO ซึ่งมุ่งเป้าไปที่การกลายพันธุ์เฉพาะภายในยีน cystic fibrosis transmembrane conductance regulator นอกจากนี้ บริษัทยังมี TRIKAFTA สำหรับบุคคลที่เป็นโรค CF ที่มีอายุตั้งแต่หกปีขึ้นไปและมีการกลายพันธุ์แบบ F508del อย่างน้อยหนึ่งตำแหน่ง นอกเหนือจากการรักษาโรค CF ที่จัดตั้งขึ้นแล้ว Vertex ยังมีโครงการพัฒนาทางคลินิกที่แข็งแกร่งและหลากหลาย ซึ่งรวมถึง VX-864 ที่อยู่ในระยะที่ 2 สำหรับภาวะขาดโปรตีน alpha-1 antitrypsin (AAT); VX-147 ในระยะที่ 2 สำหรับโรค focal segmental glomerulosclerosis (FSGS) ที่มีสาเหตุจาก APOL1 และโรคไตที่รุนแรงอื่นๆ; VX-880 ซึ่งเป็นแนวทางการรักษาโรคเบาหวานชนิดที่ 1 ที่กำลังอยู่ในการทดสอบระยะที่ 1/2; VX-548 ซึ่งเป็นตัวยับยั้ง NaV1.8 ในระยะที่ 2 สำหรับอาการปวดเฉียบพลัน อาการปวดจากเส้นประสาท และอาการปวดกล้ามเนื้อและกระดูกในรูปแบบต่างๆ; และ CTX001 ซึ่งอยู่ในขั้นตอนการพัฒนาในระยะที่ 3 สำหรับโรคเม็ดเลือดแดงรูปเคียว (SCD) ที่รุนแรง และโรคเบต้าธาลัสซีเมียชนิดที่ต้องรับเลือด (TDT) บริษัทจัดจำหน่ายผลิตภัณฑ์ยาผ่านร้านขายยาเฉพาะทางและตัวแทนจำหน่ายทั่วสหรัฐอเมริกา ในขณะที่ยอดขายระหว่างประเทศดำเนินการผ่านเครือข่ายตัวแทนจำหน่ายเฉพาะทาง เชนร้านค้าปลีก โรงพยาบาล และคลินิก นอกจากนี้ Vertex ยังมีความร่วมมือเชิงกลยุทธ์กับพันธมิตรหลายราย เช่น Affinia Therapeutics, Arbor Biotechnologies, CRISPR Therapeutics, Kymera Therapeutics, Mammoth Biosciences, Moderna, Obsidian Therapeutics, Skyhawk Therapeutics, Ribometrix, Genomics plc, Merck KGaA และ X-Chem ทั้งนี้ Vertex Pharmaceuticals ก่อตั้งขึ้นในปี 1989 และมีสำนักงานใหญ่ตั้งอยู่ที่เมืองบอสตัน รัฐแมสซาชูเซตส์