Vertex Pharmaceuticals 

Vertex Pharmaceuticals Incorporated, başta kistik fibrozis (CF) olmak üzere yenilikçi tedavilerin keşfi, geliştirilmesi ve pazarlanmasına odaklanmış lider bir biyoteknoloji firmasıdır. Şirket, kistik fibrozis transmembran iletkenlik düzenleyici geni içindeki belirli mutasyonları hedefleyen SYMDEKO/SYMKEVI, ORKAMBI ve KALYDECO dahil olmak üzere CF hastaları için onaylanmış bir dizi ilaç sunmaktadır. Ayrıca, en az bir F508del mutasyonuna sahip altı yaş ve üzeri CF bireyleri için TRIKAFTA sağlamaktadır. Yerleşik CF tedavilerinin ötesinde, Vertex güçlü ve çeşitli bir klinik boru hattına sahiptir. Bu süreçler arasında; alfa-1 antitripsin (AAT) eksikliği için şu anda Faz 2 aşamasında olan VX-864; APOL1 aracılı fokal segmental glomeruloskleroz (FSGS) ve diğer ciddi böbrek durumlarını ele alan ve yine Faz 2 aşamasında olan VX-147; Faz 1/2 denemeleri devam eden potansiyel bir Tip 1 Diyabet tedavisi olan VX-880; çeşitli akut, nöropatik ve kas-iskelet ağrısı formları için Faz 2 aşamasında bir NaV1.8 inhibitörü olan VX-548 ve şiddetli orak hücreli anemi (SCD) ile transfüzyon bağımlı beta-talasemi (TDT) için Faz 3 geliştirme aşamasında olan CTX001 yer almaktadır. Şirket, farmasötik ürünlerini Amerika Birleşik Devletleri genelindeki uzman eczaneler ve distribütörler aracılığıyla dağıtırken, uluslararası satışlar uzman distribütörler, perakende zincirleri, hastaneler ve klinikler ağı üzerinden gerçekleştirilmektedir. Vertex ayrıca Affinia Therapeutics, Arbor Biotechnologies, CRISPR Therapeutics, Kymera Therapeutics, Mammoth Biosciences, Moderna, Obsidian Therapeutics, Skyhawk Therapeutics, Ribometrix, Genomics plc, Merck KGaA ve X-Chem gibi ortaklarla çok sayıda stratejik iş birliği yapmaktadır. 1989 yılında kurulan Vertex Pharmaceuticals'ın merkezi Boston, Massachusetts'tedir.