Pharming Group N.V. 

تعمل Pharming Group N.V. كشركة أدوية بيولوجية تركز على تطوير وتسويق علاجات استبدال البروتين والأدوية الدقيقة. تستهدف هذه العلاجات المتخصصة الأمراض النادرة والمجالات ذات الاحتياجات الطبية الحرجة التي لم تتم تلبيتها، وتصل إلى المرضى في جميع أنحاء الولايات المتحدة وأوروبا والمناطق الدولية الأخرى. المنتج العلاجي الرائد للشركة هو Ruconest، وهو مثبط بشري مهندس وراثياً لإنزيم C1 esterase مصمم لإدارة النوبات الحادة من الوذمة الوعائية الوراثية. وبالإضافة إلى منتجها الأساسي، تستكشف مجموعة مشاريع الشركة بنشاط استخدام rhC1INH لحالات مثل تسمم الحمل، وإصابات الكلى الحادة، وكوفيد-19. بالإضافة إلى ذلك، تعمل Pharming على تطوير leniolisib، وهو مثبط لإنزيم phosphoinositide 3-kinase delta (PI3K delta)، للأفراد الذين يعانون من متلازمة PI3K delta النشطة، إلى جانب علاج alpha-glucosidase لمعالجة مرضي Pompe و Fabry. تحافظ الشركة على تعاون في التطوير والترخيص مع Novartis. علاوة على ذلك، يتضمن التحالف الاستراتيجي مع Orchard Therapeutics plc البحث والتطوير والتصنيع والتسويق لـ OTL-105، وهو علاج جيني تجريبي للخلايا الجذعية المكونة للدم ذاتية المنشأ خارج الجسم يهدف إلى علاج الوذمة الوعائية الوراثية. يقع مقر الشركة في ليدن، هولندا.