Mirum Pharmaceuticals 

Mirum Pharmaceuticals, Inc. 是一家生物制药公司，专注于开发和商业化用于治疗严重罕见病和孤儿病的创新疗法。其领先的产品候选药物是 LIVMARLI (maralixibat)，这是一种口服且吸收极少的回肠胆汁酸转运蛋白 (IBAT) 抑制剂，已在美国及国际上获批用于治疗阿拉吉尔综合征 (Alagille syndrome) 患者的胆汁淤积性瘙痒。该公司还参与了 Cholbam（胆酸胶囊）的商业化，该药物已获批用于治疗因单酶缺陷导致的胆汁酸合成障碍的儿科及成人患者，并用于过氧化物酶疾病（包括过氧化物酶生物发生障碍-Zellweger 谱系疾病和 Smith-Lemli-Opitz 综合征）患者的辅助治疗；以及 Chenodal（片剂），已获批用于治疗胆囊内的透亮结石，并正在开发用于治疗脑皮质腱性黄色瘤病 (cerebrotendinous xanthomatosis)。此外，公司正在开发 Volixibat，这是一种旨在抑制 IBAT 的口服且吸收极少的药物，目前处于治疗成人胆汁淤积性肝病疾病的 2b 期临床试验阶段；Brelovitug，用于治疗慢性 HDV 感染，处于 2 期临床试验阶段；以及 MRM-3379，处于治疗 FXS 的 2 期临床研究阶段。公司与 Shire International GmbH 签署了合作协议；与 Pfizer Inc.、Sanofi-Aventis Deutschland GmbH、Novartis Pharma AG、Lonza Ltd.、Enthorin Therapeutics, LLC 和 Dart Neuroscience LLC 签署了许可协议；与 Asklepion Pharmaceuticals, LLC 签署了资产购买协议；与 LGM Pharma 签署了许可和制造协议；并与 Travere Therapeutics, Inc. 签署了资产购买协议。公司成立于 2018 年，总部位于加利福尼亚州福斯特城。