Pharming Group N.V. 

Pharming Group N.V. 是一家生物制药公司，致力于蛋白质替代疗法和精准药物的研发与商业化。公司专注于解决美国、欧洲及其他国际市场中罕见病和关键未满足的医疗需求。其主要商业化产品是 Ruconest，这是一种重组人 C1 esterase 抑制剂，用于急性遗传性血管性水肿的治疗。Pharming 的研发管线还包括 rhC1INH，目前正被研究用于子痫前期、急性肾损伤和 COVID-19 等疾病。此外，公司正在开发 leniolisib（一种针对激活型 PI3K delta 综合征患者设计的磷酸肌醇 3-激酶 delta (PI3K delta) 抑制剂），以及针对庞贝病和法布里病的 α-葡糖苷酶疗法。公司已建立重大合作关系，包括与诺华 (Novartis) 达成的开发和许可协议。此外，公司还与 Orchard Therapeutics plc 保持战略合作伙伴关系，共同进行 OTL-105 的研究、开发、制造和商业化，这是一种旨在治疗遗传性血管性水肿的在体外进行的自体造血干细胞基因疗法。Pharming Group N.V. 总部位于荷兰莱顿。