Pharming Group N.V.是一家生物制药公司,开发和商业化蛋白质替代疗法和精准医学,以治疗美国、欧洲和国际上的罕见疾病。该公司的主要产品是RUCONEST,一种重组C1酯酶抑制剂,用于治疗急性遗传性血管性水肿(HAE)成人和青少年患者的急性发作;以及Joenja(leniolisib),一种口服小分子PI3K抑制剂,用于治疗激活的磷脂酰肌醇3-激酶δ综合症。它还开发OTL-105,一种用于治疗HAE的研究性外源性自体造血干细胞基因疗法。它与诺华公司签订了开发合作和许可协议;并与Orchard Therapeutics plc签订了战略合作协议,进行OTL-105的研究、开发、生产和商业化。Pharming Group N.V.成立于1988年,总部位于荷兰莱顿。