Pharming Group N.V. 

Pharming Group N.V. 是一家生物制药公司，专注于开发和商业化蛋白质替代疗法及精准药物。这些专业治疗方案针对罕见病及具有关键未满足医疗需求的领域，服务于美国、欧洲及其他国际地区的患者。Pharming 的旗舰疗法是 Ruconest，这是一种基因工程改造的人类 C1 esterase 抑制剂，旨在管理遗传性血管性水肿的急性发作。除了核心产品外，公司的研发管线还在积极探索 rhC1INH 在子痫前期、急性肾损伤和 COVID-19 等疾病中的应用。此外，Pharming 正在开发 leniolisib（一种 phosphoinositide 3-kinase delta (PI3K delta) 抑制剂），用于治疗激活型 PI3K delta 综合征患者，并研发一种针对庞贝病和法布里病的 alpha-glucosidase 疗法。公司与诺华 (Novartis) 保持着开发与许可方面的合作。此外，通过与 Orchard Therapeutics plc 的战略联盟，双方共同开展 OTL-105 的研究、开发、制造和商业化工作。这种研究中的离体自体造血干细胞基因疗法旨在治疗遗传性血管性水肿。公司总部位于荷兰莱顿。