Alnylam Pharmaceuticals 

Alnylam Pharmaceuticals, Inc. je biofarmaceutická společnost věnovaná především objevování, vývoji a komercializaci inovativních terapeutických řešení využívajících technologii interference ribonukleové kyseliny (RNAi). Její robustní portfolio léčiv založených na RNAi řeší řadu kritických terapeutických oblastí, včetně dědičných genetických poruch, kardio-metabolických stavů, jaterních infekčních onemocnění a poruch centrální nervové soustavy (CNS) a očních vad. V současné době Alnylam nabízí několik schválených terapií: ONPATTRO (patisiran) pro dospělé trpící polyneuropatií spojenou s dědičnou transtyretinovou amyloidózou; GIVLAARI pro dospělé pacienty s akutní porfirii (AHP); a OXLUMO (lumasiran) pro primární hyperoxalurii typu 1 (PH1). Kromě svého komerčního portfolia společnost udržuje aktivní vývojové projekty. Mezi klíčové investigační terapie patří givosiran, určený pro adolescentní pacienty s AHP; patisiran, který je zkoumán pro transtyretinovou amyloidózu (ATTR) s kardiomyopatií; cemdisiran pro poruchy mediované doplňky; ALN-AAT02 pro jaterní onemocnění spojená s deficiencí AAT; ALN-HBV02 pro chronickou infekci hepatitidou B; Zilebesiran pro hypertenzi; a ALN-HSD pro nealkoholickou steatohepatitidu (NASH). Dále postupují i další kandidáti, jako jsou Fitusiran pro hemofilii a poruchy krvácení, Inclisiran pro hypercholesterolemii, rozšířená indikace pro lumasiran u pokročilé PH1 a opakovaných ledvinových kamenů a vutrisiran pro ATTR amyloidózu (aktuálně ve fázi 3 klinických studií). Alnylam také uzavírá strategická spojenectví s dalšími lídry v farmaceutickém průmyslu. Mezi významné spolupráce patří ta s Regeneron Pharmaceuticals, Inc., zaměřená na objevování a vývoj RNAi terapií pro oční a CNS cíle, a se Sanofi Genzyme pro širší rozvoj a komercializaci RNAi terapií. Dále jsou uzavřeny licenční a partnerské dohody s subjekty jako Novartis AG, Vir Biotechnology, Inc., Dicerna Pharmaceuticals, Inc., Ionis Pharmaceuticals, Inc. a PeptiDream, Inc. Společnost Alnylam Pharmaceuticals byla založena v roce 2002 a sídlí v Cambridge, Massachusetts.