Ionis Pharmaceuticals 

Ionis Pharmaceuticals, Inc., komerční biotechnologická společnost, poskytuje léky zaměřené na RNA v USA. Společnost nabízí TRYNGOLZA pro snížení hladiny triglyceridů u dospělých s rodinnou chylomikronemií (FCS) a akutní pankreatitidou; DAWNZERA pro profylaxi k prevenci záchvatů dědičného angioedému u dospělých; WAINUA pro léčbu polyneuropatie při dědičné transthyretinové amyloidóze (ATTRv-PN) u dospělých; a SPINRAZA pro pediatrické i dospělé pacienty se spinálními svalovými atrofií (SMA). Nabízí také QALSODY pro léčbu amyotrofické laterální sklerózy (ALS); TEGSEDI pro léčbu ATTRv-PN u dospělých; a WAYLIVRA pro léčbu FCS a rodinné parciální lipodystrofie. Vývojářsky pracuje i na produktech ve fázi klinických studií Phase 3, jako je Olezarsen pro pacienty s hypertriglyceridemií (SHTG) a kardiovaskulárními chorobami (CVD); a Zilganerse, potenciální léčbu pro osoby s geneticky potvrzenou Alexanderovou chorobou, stejně jako ION582, který je ve fázi klinické studie Phase 3 pro potenciální léčbu AS, vzácného genetického neurologického onemocnění. Dále vyvíjí Eplontersen pro degradaci mutantní a divoké formy TTR mRNA prostřednictvím vazby na TTR mRNA; Pelacarsen pro inhibici produkce apolipoproteinu(a) v játrech s cílem nabídnout přímý přístup ke snížení lipoprotein(a); Bepirovirsen pro inhibici produkce virálních proteinů spojených s virem hepatitidy B; Sefaxersen pro snížení produkce doplňkového faktoru B a snížení aktivace alternativní doplňkové dráhy; a Ulefnersen pro snížení produkce proteinu fused in sarcoma, spolu s dalšími investigačními léky vaginální fázi vývoje. Společnost má strategickou spolupráci s Biogen v oblasti léčby neurologických poruch a licenční dohody s společnostmi GSK, AstraZeneca, Novartis a Roche, stejně jako s Metagenomi. Společnost byla založena v roce 1989 se sídlem v Carlsbad, Kalifornie.