PTC Therapeutics 

PTC Therapeutics, Inc. (PTCT) je biofarmaceutická společnost zaměřená na výzkum, vývoj a komercializaci inovativních terapií pro pacienty trpící vzácnými genetickými poruchami. Její robustní portfolio zahrnuje jak již komercializované terapie, tak řadu experimentálních kandidátů na léčiva ve všech fázích vývoje – od raného výzkumu a preklinických studií až po klinické studie – se zaměřením především na řešení různých indikací vzácných onemocnění. Mezi její komercializované produkty patří Translarna a Emflaza, které nabízejí terapeutické možnosti pro pacienty s Duchenneovou muskulární dystrofií v Evropském hospodářském prostoru a ve Spojených státech. Translarna se také využívá pro léčbu Duchenneovy muskulární dystrofie způsobené nesmyslnou mutací v Brazílii a Rusku. Společnost dále komercializuje přípravky Tegsedi a Waylivra pro různé vzácné stavy v Latinské Americe a Karibiku. Kromě toho v Brazílii PTC Therapeutics distribuuje Evrysdi jako léčbu spinální muskulární atrofie (SMA) u pacientů ve věku dva měsíce a více. Využitím své proprietární platformy pro splicing vyvíjí společnost také PTC518, slibný terapeutický kandidát určený k léčbě Huntingtonovy choroby. Pro posílení svých kapacit v oblasti výzkumu a vývoje PTC Therapeutics navázala strategické spolupráce, včetně partnerství s F. Hoffman-La Roche Ltd a Hoffman-La Roche Inc., a také se Spinal Muscular Atrophy Foundation, se zaměřením na pokrok ve výzkumu objevování a vývoje léčiv, zejména v regenerativní medicíně. Dále spolupracuje s Akcea Therapeutics, Inc. na komercializaci přípravků Tegsedi a Waylivra v regionu Latinské Ameriky a Karibiku. Společnost PTC Therapeutics, Inc., byla založena v roce 1998 a sídlí v South Plainfield v New Jersey.