Ultragenyx Pharmaceutical 

Ultragenyx Pharmaceutical Inc., biofarmaceutická společnost, se zaměřuje na identifikaci, akvizici, vývoj a komercializaci nových produktů pro léčbu vzácných a ultravzácných genetických onemocnění v Severní Americe, Latinské Americe, Evropě, Blízkém východě, Africe a Asii a Pacifiku. Její biologické produkty zahrnují Crysvita (burosumab), protilátku cíliící na fibroblastový růstový faktor 23 pro léčbu X-vázané hypofosfatémie a také tumor-indukované osteomalacie; Mepsevii, enzymovou náhradní terapii pro léčbu dětí a dospělých s mukopolysacharidózou VII; Dojolvi pro léčbu poruch oxidace dlouhořetých mastných kyselin; a Evkeeza (evinacumab) pro léčbu homozygotní rodinné hypercholesterolemie. Mezi kandidáty společnosti v klinické fázi 3 patří UX143, lidská monoklonální protilátka pro léčbu osteogenezy imperfecta; UX111, kandidát na produkt genové terapie AAV9 pro léčbu pacientů se Sanfilippovým syndromem typu A, neboli MPS IIIA, což je vzácné lysozomální ukládací onemocnění; DTX401, klinický kandidát na genovou terapii adeno-asociovaným virusem 8 (AAV8) pro léčbu pacientů s glykogenovou chorobou typu Ia; DTX301, genová terapie AAV8 pro léčbu pacientů s deficitem ornithin transkarbamylázy; a GTX-102, antisense oligonukleotid pro léčbu Angelmanova syndromu. Společnost vyvíjí také UX701, adeno-asociovanou genovou terapii AAV9, která je ve 2. fázi klinického zkoušení pro léčbu Wilsonovy jaterní nemoci. Společnost má uzavřené kolaborační a licenční dohody s Kyowa Kirin Co., Ltd.; Saint Louis University; Baylor Research Institute; REGENXBIO Inc.; GeneTx; Mereo; University of Pennsylvania; Regeneron; a Abeona. Ultragenyx Pharmaceutical Inc. byla založena v roce 2010 se sídlem v Novato, Kalifornie.