Pharming Group N.V. 

Pharming Group N.V. působí jako biofarmaceutická společnost zaměřená na vývoj a komercializaci proteinových náhradních terapií a precizní medicíny. Tato specializovaná léčebná opatření cílí na vzácná onemocnění a oblasti s kritickými nesplněnými medicínskými potřebami a oslovuje pacienty po celých Spojených státech, v Evropě a dalších mezinárodních regionech. Hlavním terapeutickým přípravkem společnosti je Ruconest, geneticky modifikovaný lidský inhibitor C1 esterázy určený k managementu akutních epizod dědičného angioedému. Kromě svého primárního produktu společnost aktivně zkoumá využití rhC1INH pro stavy, jako je preeklampsie, akutní poškození ledvin a COVID-19. Kromě toho Pharming vyvíjí leniolisib, inhibitor fosfoinositid-3-kinázy delta (PI3K delta), pro osoby trpící syndromem aktivovaného PI3K delta, spolu s terapií alfa-glukosidázy řešící Pompeovu a Fabryho chorobu. Společnost udržuje vývojovou a licenční spolupráci s Novartis. Navíc strategické spojenectví s Orchard Therapeutics plc zahrnuje výzkum, vývoj, výrobu a komercializaci OTL-105. Tato investigační ex-vivo autologická genová terapie hematopoetických kmenových buněk má za cíl léčit dědičný angioedém. Sídlo společnosti se nachází v Lejdenu v Nizozemsku.