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LogicBio Therapeutics, Inc., ein Unternehmen für genetische Medizin, konzentriert sich auf die Entwicklung und Kommerzialisierung von Genom-Editierung und Gentherapien unter Nutzung seiner GeneRide- und sAAVy-Plattformen. Die GeneRide-Technologie des Unternehmens ist ein neuer Ansatz zur präzisen Geninsertion unter Nutzung der natürlichen Desoxyribonukleinsäure einer Zelle; die Gen-Delivery-Plattform sAAVy ist ein adeno-assoziiertes Virus, das darauf ausgelegt ist, die Genübertragung für Behandlungen bei einer Reihe von Indikationen und Geweben zu optimieren. Sein führender Produktkandidat ist LB-001, der sich in klinischen Studien der Phase I/II zur Behandlung der Methylmalonazidämie befindet. Das Unternehmen unterhält eine Kooperation mit dem Children's Medical Research Institute zur Entwicklung von Kapsiden der nächsten Generation für Gentherapie- und Genom-Editierungsanwendungen in der Leber sowie in weiteren Geweben; zudem besteht eine Kooperationsvereinbarung mit Takeda Pharmaceutical Company Limited zur Entwicklung von LB-301, einer Prüftherapie zur Behandlung des Crigler-Najjar-Syndroms. Das Unternehmen verfügt außerdem über eine Forschungszusammenarbeit, eine Lizenz- und Optionsvereinbarung mit CANbridge Care Pharma Hong Kong Limited sowie eine Kooperationsvereinbarung mit der Daiichi Sankyo Company. Das Unternehmen wurde 2014 gegründet und hat seinen Hauptsitz in Lexington, Massachusetts. Seit dem 15. November 2022 operiert LogicBio Therapeutics, Inc. als Tochtergesellschaft von Alexion Pharmaceuticals, Inc.