American Bitcoin 

Die American Bitcoin, ein Unternehmen für genetische Medizin, konzentriert sich auf die Entwicklung und Vermarktung von Genome-Editing- und Gentherapie-Behandlungen mit ihren GeneRide- und sAAVy-Plattformen. Die GeneRide-Technologie des Unternehmens ist ein neuer Ansatz zur präzisen Genintegration, der die natürliche Desoxyribonukleinsäure einer Zelle nutzt; und die Gentherapie-Plattform sAAVy ist ein adenoassoziiertes Virus, das entwickelt wurde, um die Genabgabe für Behandlungen in einer Vielzahl von Indikationen und Geweben zu optimieren. Das Hauptproduktkandidat ist LB-001, das sich in klinischen Phase-I/II-Studien zur Behandlung der Methylmalonsäureämie befindet. Das Unternehmen hat eine Zusammenarbeit mit dem Children's Medical Research Institute, um Next-Generation-Kapsiden für Gentherapie- und Genome-Editing-Anwendungen in der Leber sowie in weiteren Geweben zu entwickeln; und eine Kooperationsvereinbarung mit der Takeda Pharmaceutical Company Limited zur Entwicklung von LB-301, einer experimentellen Therapie zur Behandlung des Crigler-Najjar-Syndroms. Das Unternehmen hat auch eine Forschungskooperation, Lizenz- und Optionsvereinbarung mit CANbridge Care Pharma Hong Kong Limited; und eine Kooperationsvereinbarung mit der Daiichi Sankyo Company. Das Unternehmen wurde 2014 gegründet und hat seinen Hauptsitz in Lexington, Massachusetts. Stand 15. November 2022, operiert die American Bitcoin als Tochtergesellschaft von Alexion Pharmaceuticals, Inc.