Biomarin Pharmaceutical 

Die Biomarin Pharmaceutical Inc. ist ein Biotechnologieunternehmen, das sich mit der Entwicklung und Vermarktung von Therapien für lebensbedrohliche seltene Krankheiten und medizinische Zustände in den Vereinigten Staaten, Europa, Lateinamerika, dem Nahen Osten, dem asiatisch-pazifischen Raum und international beschäftigt. Zu den Produkten des Unternehmens gehören VIMIZIM, eine Enzymersatztherapie zur Behandlung von Mukopolysaccharidose (MPS) Typ IV A, einer lysosomalen Speicherkrankheit; VOXZOGO, ein einmal täglich injizierbares Analogon des c-typ natriuretischen Peptids (CNP) zur Behandlung von Achondroplasie; NAGLAZYME, eine rekombinante Form von N-Acetylgalaktosamin 4-Sulfatase für Patienten mit MPS VI; und PALYNZIQ, ein PEGyliertes rekombinantes Phenylalanin (Phe) Ammoniak-Lyase-Enzym, das durch subkutane Injektion verabreicht wird, um die Phe-Konzentrationen im Blut zu reduzieren. Es entwickelt auch BRINEURA, ein rekombinantes menschliches Tripeptidylpeptidase 1 zur Behandlung von Patienten mit Ceroid-Lipofuszinose Typ 2, einer Form der Batten-Krankheit; ALDURAZYME, ein gereinigtes Protein, das identisch mit einer natürlich vorkommenden Form des menschlichen Enzyms Alpha-L-Iduronidase ist; KUVAN, eine proprietäre synthetische orale Form von 6R-BH4, die zur Behandlung von Patienten mit Phenylketonurie, einer erblichen Stoffwechselerkrankung, verwendet wird; und ROCTAVIAN, ein adeno-assoziierter Virusvektor zur Behandlung von schwerer Hämophilie A. Die Produkte des Unternehmens in der Entwicklung umfassen BMN 333, ein länger wirkendes CNP zur Behandlung von mehreren Wachstumsstörungen, wie Achondroplasie und Hypochondroplasie; BMN 349, eine orale Therapie zur Behandlung von Lebererkrankungen im Zusammenhang mit Alpha-1-Antitrypsin-Mangel; und BMN 351, ein Oligonukleotid zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie. Es bedient Fachapotheken, Krankenhäuser, nicht-US-Regierungsbehörden, Distributoren und pharmazeutische Großhändler. Das Unternehmen hat Lizenz- und Kooperationsvereinbarungen mit Catalyst Pharmaceutical Partners, Inc. und Ares Trading S.A. Das Unternehmen wurde 1996 gegründet und hat seinen Sitz in San Rafael, Kalifornien.