Biomarin Pharmaceutical 

BioMarin Pharmaceutical Inc. spezialisiert sich auf die Entwicklung und Vermarktung von Therapien für Personen, die an schweren und oft tödlichen seltenen Erkrankungen sowie anderen kritischen medizinischen Zuständen leiden. Das Unternehmen vertreibt derzeit mehrere wichtige pharmazeutische Produkte. Dazu gehören Vimizim, eine Enzymersatztherapie zur Behandlung der Mukopolysaccharidose (MPS) Typ IV, einer spezifischen lysosomalen Speicherkrankheit, und Naglazyme, eine rekombinante Form der N-Acetylgalactosamin-4-sulfatase für Personen mit MPS VI. Ein weiteres bedeutendes Angebot ist Kuvan, eine einzigartige synthetische orale Version von 6R-BH4, die bei Phenylketonurie (PKU) verschrieben wird, einer erblichen Stoffwechselstörung. Zur Erweiterung seines Portfolios bietet BioMarin zudem Palynziq an, ein PEGyliertes rekombinantes Phenylalanin-Ammoniak-Lyase-Enzym, das mittels subkutaner Injektion verabreicht wird, um den Blut-Phe-Spiegel zu senken. Ebenfalls verfügbar sind Brineura, eine rekombinante humane Tripeptidylpeptidase 1 zur Behandlung der Ceroid-Lipofuszinose Typ 2 (einer Variante der Batten-Krankheit); Voxzogo, ein täglich injizierbares C-Typ-natriuretisches Peptid-Analogon für Achondroplasie; und Aldurazyme, ein verfeinertes Protein, das dem natürlich vorkommenden menschlichen Enzym Alpha-L-Iduronidase entspricht. Über seine etablierten Produkte hinaus verfügt BioMarin über eine robuste Entwicklungspipeline. Diese umfasst Valoctocogene Roxaparvovec, einen Adeno-assoziierten Virusvektor, der sich in klinischen Phase-III-Studien für schwere Hämophilie A befindet. Zudem befindet sich BMN 307, eine AAV5-vermittelte Gentherapie, in Phase-1/2-Studien mit dem Ziel, den Blutphenylalaninspiegel bei PKU-Patienten zu normalisieren, während BMN 255 ebenfalls in Phase-1/2-Studien für primäre Hyperoxalurie getestet wird. Der Kundenstamm umfasst Spezialapotheken, Krankenhäuser, internationale staatliche Gesundheitsbehörden sowie ein Netzwerk von Distributoren und pharmazeutischen Großhändlern. Diese Dienstleistungen erreichen Patienten und Gesundheitsdienstleister in den USA, Europa, Lateinamerika und anderen globalen Märkten. BioMarin unterhält strategische Lizenzierungen und Kooperationen mit Partnern wie Sarepta Therapeutics, Ares Trading S.A., Catalyst Pharmaceutical Partners, Inc. und Asubio Pharma Co., Ltd. Das Unternehmen wurde 1996 gegründet und hat seinen Hauptsitz in San Rafael, Kalifornien.