Biomarin Pharmaceutical 

BioMarin Pharmaceutical Inc. entwickelt und vermarktet Therapien für Menschen mit schweren und lebensbedrohlichen seltenen Krankheiten und medizinischen Zuständen. Zu den kommerziellen Produkten gehören Vimizim, eine Enzymersatztherapie zur Behandlung der Mukopolysaccharidose (MPS) Typ IV A, einer lysosomalen Speicherkrankheit; Naglazyme, eine rekombinante Form von N-Acetylgalactosamin-4-sulfatase für Patienten mit MPS VI; und Kuvan, eine proprietäre synthetische orale Form von 6R-BH4, die zur Behandlung von Patienten mit Phenylketonurie (PKU) eingesetzt wird, einer erblichen Stoffwechselerkrankung. Das kommerzielle Portfolio umfasst zudem Palynziq, ein PEGyliertes rekombinantes Phenylalanin-Ammoniak-Lyase-Enzym, das durch subkutane Injektion verabreicht wird, um die Blut-Phe-Konzentrationen zu senken; Brineura, eine rekombinante humane Tripeptidyl-Peptidase 1 zur Behandlung von Patienten mit Ceroid-Lipofuszinose Typ 2, einer Form der Batten-Krankheit; Voxzogo, eine einmal täglich zu injizierende Analoga des C-Typ-natriuretischen Peptids zur Behandlung von Achondroplasie; und Aldurazyme, ein gereinigtes Protein, das identisch mit einer natürlich vorkommenden Form des menschlichen Enzyms Alpha-L-Iduronidase ist. Darüber hinaus entwickelt das Unternehmen Valoctocogene Roxaparvovec, einen Adeno-assoziierten Virusvektor, der sich in der klinischen Phase-III-Prüfung zur Behandlung von Patienten mit schwerer Hämophilie A befindet; BMN 307, eine AAV5-vermittelte Gentherapie, die sich in der klinischen Phase 1/2 zur Normalisierung der Blut-Phe-Konzentration bei PKU-Patienten befindet; sowie BMN 255, das sich in der klinischen Phase 1/2 zur Behandlung der primären Hyperoxalurie befindet. Das Unternehmen beliefert Spezialapotheken, Krankenhäuser und nicht-US-Regierungsbehörden sowie Distributoren und Pharma-Großhändler in den USA, Europa, Lateinamerika und international. BioMarin Pharmaceutical Inc. unterhält Lizenz- und Kooperationsvereinbarungen mit Sarepta Therapeutics, Ares Trading S.A., Catalyst Pharmaceutical Partners, Inc. und Asubio Pharma Co., Ltd. Das Unternehmen wurde 1996 gegründet und hat seinen Hauptsitz in San Rafael, Kalifornien.