Insmed 

Insmed entwickelt und vermarktet Therapien für Patienten mit schweren und seltenen Erkrankungen in den USA, Europa, Japan und international. Das Unternehmen bietet ARIKAYCE zur Behandlung von refraktären nichttuberkulösen Mykobakterien-Lungeninfektionen an und befindet sich zudem in einer klinischen Phase-3-Studie zur Behandlung der Mycobacterium-avium-Komplex-Lungenerkrankung als Teil eines kombinierten antibakteriellen Medikamentenregimes für erwachsene Patienten. Es entwickelt außerdem Brensocatib, einen oralen reversiblen Inhibitor der Dipeptidylpeptidase 1 (DPP1), der sich in einer klinischen Phase-3-Studie zur Behandlung von Bronchiektasen sowie in einer klinischen Phase-2-Studie zur Behandlung von chronischer Rhinosinusitis ohne Nasenpolypen und Hidradenitis suppurativa befindet. Darüber hinaus entwickelt das Unternehmen Treprostinil-Palmitil-Inhalationspulver, eine inhalierte Formulierung eines Treprostinil-Prodrugs Treprostinil-Palmitil, das sich in einer klinischen Phase-3-Studie zur Behandlung von pulmonaler Hypertonie im Zusammenhang mit interstitiellen Lungenerkrankungen sowie in einer klinischen Phase-2-Studie zur Behandlung von pulmonaler arterieller Hypertonie befindet. Des Weiteren entwickelt es INS1201, eine Microdystrophin-Adeno-assoziierten-Virus-Gentherapie, die sich in einer klinischen Phase-1-Studie zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie befindet, und führt präklinische Forschungsprogramme für Gentherapie, KI-gestützte Proteintechnik, Proteinherstellung, RNA-Endverknüpfung und Synthetic Rescue durch. Zusätzlich bietet das Unternehmen INS1148 an, einen monoklonalen Antikörper gegen den Stammzellfaktor namens SCF248, der sich in einer klinischen Phase-2-Studie zur Behandlung von interstitiellen Lungenerkrankungen und Asthma befindet, sowie INS1202, eine intrathekal verabreichte Gentherapie, die sich in der klinischen Phase 1 zur Behandlung der Amyotrophen Lateralsklerose befindet. Das Unternehmen wurde 1988 gegründet und hat seinen Hauptsitz in Bridgewater, New Jersey.