Apellis Pharmaceuticals 

Apellis Pharmaceuticals, Inc. es una empresa biofarmacéutica en actividad dedicada al descubrimiento, avance y comercialización de agentes terapéuticos. Su estrategia principal consiste en modular el sistema del complemento para abordar diversas afecciones autoinmunes e inflamatorias. El principal compuesto en investigación de la compañía, pegcetacoplan, se encuentra actualmente en evaluación clínica de Fase III. Esta terapia de fase avanzada se está explorando por su potencial en el tratamiento de la atrofia geográfica (GA), una forma de degeneración macular asociada a la edad, y la hemoglobinuria paroxística nocturna (PNH). Más allá de este candidato principal, Apellis también ofrece EMPAVELI (una formulación sistémica de pegcetacoplan), que se está desarrollando para una variedad de indicaciones: en hematología para la enfermedad por aglutininas frías (CAD) y la microangiopatía trombótica asociada al trasplante de células madre hematopoyéticas (HSCT-TMA); en nefrología para la glomerulopatía C3 (C3G) y la glomerulonefritis membranoproliferativa por inmunocomplejos (IC-MPGN); y en neurología para la esclerosis lateral amiotrófica (ALS). Además, Apellis cuenta con una cartera diversa que incluye APL-2006, un inhibidor dual de C3 y VEGF diseñado para trastornos mediados por el complemento; APL-1030, un inhibidor de C3 dirigido a múltiples enfermedades neurodegenerativas; y una nueva terapia combinada que involucra EMPAVELI con ARN de interferencia pequeño (siRNA) para reducir la síntesis de la proteína C3 hepática. Las alianzas estratégicas desempeñan un papel importante, con un acuerdo de colaboración y licencia vigente con Swedish Orphan Biovitrum AB (publ) para el desarrollo conjunto de pegcetacoplan. La empresa también mantiene una asociación de investigación con Beam Therapeutics Inc., centrada en aprovechar la tecnología de edición de bases de Beam para descubrir nuevos tratamientos para enfermedades impulsadas por la desregulación del sistema del complemento. Fundada en 2009, Apellis Pharmaceuticals, Inc. opera desde su sede en Waltham, Massachusetts.