Regenxbio 

Regenxbio Inc. es una empresa de biotecnología en etapa clínica dedicada al desarrollo de candidatos de terapia génica. Estas terapias están diseñadas para introducir genes en las células, con el objetivo de rectificar deficiencias genéticas o estimular las propias células del cuerpo para producir proteínas terapéuticas o anticuerpos para combatir enfermedades. Un elemento central de su desarrollo terapéutico es su plataforma patentada NAV Technology Platform, un sistema de entrega de genes basado en virus adenoasociados. El principal activo de investigación de la compañía, RGX-314, se encuentra actualmente en ensayos clínicos de Fase III para el tratamiento de la degeneración macular asociada a la edad de tipo húmedo. Su cartera de proyectos también incluye RGX-121 y RGX-111, ambos en ensayos de Fase I/II para la mucopolisacaridosis tipo II y tipo I, respectivamente; RGX-181, que se encuentra en desarrollo preclínico para la enfermedad de ceroid lipofuscina neuronal infantil tardía tipo II; RGX-202, en evaluación de Fase I/II para la distrofia muscular de Duchenne; y RGX-381, en etapa preclínica para abordar las manifestaciones oculares de la enfermedad CLN2. Además de sus programas internos, Regenxbio Inc. otorga licencias de su plataforma NAV Technology Platform a otras empresas biotecnológicas y farmacéuticas. También mantiene un acuerdo de colaboración y licencia con Neurimmune AG para el avance de terapias génicas innovadoras. Fundada en 2008, Regenxbio Inc. tiene su sede en Rockville, Maryland.