Sarepta Therapeutics 

Sarepta Therapeutics, Inc., una empresa biofarmacéutica en etapa comercial, se centra en el descubrimiento y desarrollo de terapias dirigidas a ARN, plataformas de siRNA, terapia génica y otras modalidades terapéuticas genéticas para el tratamiento de enfermedades raras. Ofrece EXONDYS 51 para el tratamiento de la distrofia de Duchenne en pacientes con una mutación confirmada del gen de la distrofina que sea susceptible al salto del exón 51; VYONDYS 53 para el tratamiento de la distrofia de Duchenne en pacientes con una mutación confirmada del gen de la distrofina que sea susceptible al salto del exón 53; AMONDYS 45 para el tratamiento de la distrofia de Duchenne en pacientes con una mutación confirmada del gen de la distrofina que sea susceptible al salto del exón 45; y ELEVIDYS, una terapia génica basada en AAV, la cual está contraindicada en pacientes con cualquier deleción en el exón 8 y/o el exón 9 del gen de Duchenne. La empresa también desarrolla SRP-9003, un programa de terapia génica para el tratamiento de LGMD2E; SRP-1001 para dirigir y silenciar selectivamente DUX4 mediante RNAi en ensayos clínicos de Fase 1/2a; y SRP-1003 para la reducción de la expresión del gen DMPK en ensayos clínicos de Fase 1/2a. Cuenta con acuerdos de colaboración y licencia con F. Hoffman-La Roche Ltd; Arrowhead Pharmaceuticals, Inc.; la Universidad de Western Australia; Nationwide Children's Hospital; Hansa Biopharma; y la Universidad de Duke. La compañía se constituyó en 1980 y tiene su sede en Cambridge, Massachusetts.