Sarepta Therapeutics 

Sarepta Therapeutics, Inc., una empresa biofarmacéutica en etapa comercial, se centra en el descubrimiento y desarrollo de terapias dirigidas por ARN, terapias génicas y otras modalidades terapéuticas genéticas para el tratamiento de enfermedades raras. Ofrece la inyección EXONDYS 51 para tratar la distrofia muscular de Duchenne (Duchenne) en pacientes con mutación confirmada del gen de la distrofina que es apta para el salto del exón 51; y VYONDYS 53 para el tratamiento de Duchenne en pacientes con mutación confirmada del gen de la distrofina que es apta para el salto del exón 53. La empresa también está desarrollando AMONDYS 45, un candidato a producto que utiliza la química de oligómeros de morfolina de fosforodiamida y tecnología de salto de exón para saltar el exón 45 del gen de la distrofina; SRP-5051, un PMO conjugado a péptidos que se une al exón 51 de la pre-mRNA de distrofina; SRP-9001, un programa de terapia génica de micro-distrofina DMD; y SRP-9003, un programa de terapia génica para distrofias musculares de cintura. Tiene acuerdos de colaboración con F. Hoffman-La Roche Ltd; Nationwide Children's Hospital; Lysogene; Duke University; Genethon; y StrideBio. La empresa fue constituida en 1980 y tiene su sede en Cambridge, Massachusetts.