Biomarin Pharmaceutical 

Biomarin Pharmaceutical se especializa en la creación y comercialización de tratamientos para personas que padecen trastornos raros graves y a menudo mortales, así como otras condiciones médicas críticas. La empresa comercializa actualmente varios productos farmacéuticos clave. Entre ellos se encuentran Vimizim, una terapia de reemplazo enzimático dirigida a la mucopolisacaridosis (MPS) tipo IV A, un trastorno de almacenamiento lisosómico específico, y Naglazyme, una forma recombinante de N-acetilgalactosamina 4-sulfatasa para personas con MPS VI. Otra oferta notable es Kuvan, una versión oral sintética única de 6R-BH4, prescrita para la fenilcetonuria (PKU), una condición metabólica hereditaria. Ampliando aún más su cartera de productos, Biomarin ofrece Palynziq, una enzima fenilalanina amoníaco liasa recombinante pegilada que se administra mediante inyección subcutánea para reducir los niveles de Phe en sangre. También están disponibles Brineura, una tripeptidil peptidasa 1 humana recombinante utilizada en el tratamiento de la ceroid lipofuscinosis tipo 2, una variante de la enfermedad de Batten; Voxzogo, un análogo del péptido natriurético tipo C inyectable de uso diario para la acondroplasia; y Aldurazyme, una proteína refinada que imita la enzima humana alfa-L-iduronidasa que ocurre naturalmente. Más allá de sus productos establecidos, Biomarin cuenta con una sólida cartera de desarrollo. Esto incluye valoctocogene roxaparvovec, un vector de virus adenoasociado que se encuentra en ensayos clínicos de Fase III para la hemofilia A grave. Además, BMN 307, una terapia génica mediada por AAV5, se encuentra en ensayos de Fase 1/2 con el objetivo de normalizar los niveles de fenilalanina en sangre en pacientes con PKU, mientras que BMN 255 también se encuentra en ensayos de Fase 1/2 para la hiperoxaluria primaria. Su clientela abarca farmacias especializadas, hospitales, organismos de salud gubernamentales internacionales y una red de distribuidores y mayoristas farmacéuticos. Estos servicios llegan a pacientes y proveedores de atención médica en todo Estados Unidos, Europa, América Latina y otros mercados globales. Biomarin mantiene alianzas estratégicas de concesión de licencias y colaboración con socios como Sarepta Therapeutics, Ares Trading S.A., Catalyst Pharmaceutical Partners, Inc. y Asubio Pharma Co., Ltd. Fundada en 1996, la sede corporativa de la empresa se encuentra en San Rafael, California.