Biomarin Pharmaceutical 

BioMarin Pharmaceutical Inc., una empresa de biotecnología, se dedica al desarrollo y comercialización de terapias para enfermedades raras y condiciones médicas que amenazan la vida en los Estados Unidos, Europa, América Latina, Medio Oriente, Asia-Pacífico e internacionalmente. Los productos de la empresa incluyen VIMIZIM, una terapia de reemplazo enzimático para el tratamiento de la mucopolisacaridosis (MPS) tipo IV A, un trastorno de almacenamiento lisosomal; VOXZOGO, un análogo de péptido natriurético tipo C (CNP) de inyección diaria para el tratamiento de la acondroplasia; NAGLAZYME, una forma recombinante de N-acetilgalactosamina 4-sulfatasa para pacientes con MPS VI; y PALYNZIQ, una enzima fenilalanina (Phe) amoníaco liasa recombinante PEGilada administrada a través de inyección subcutánea para reducir las concentraciones de Phe en sangre. También desarrolla BRINEURA, una tripeptidil peptidasa 1 humana recombinante para el tratamiento de pacientes con lipofuscinosis ceróide tipo 2, una forma de la enfermedad de Batten; ALDURAZYME, una proteína purificada diseñada para ser idéntica a una forma natural del enzima humano alfa-L-iduronidasa; KUVAN, una forma oral sintética propietaria de 6R-BH4 que se utiliza para tratar a pacientes con fenilcetonuria, una enfermedad metabólica hereditaria; y ROCTAVIAN, un vector viral asociado a adenovirus para el tratamiento de hemofilia A severa. Los productos de la empresa en desarrollo incluyen BMN 333, un CNP de acción prolongada para el tratamiento de múltiples trastornos del crecimiento, como la acondroplasia y la hipocondroplasia; BMN 349, un tratamiento oral para la enfermedad hepática asociada con deficiencia de alfa-1 antitripsina; y BMN 351, un oligonucleótido para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne. Sirve a farmacias especializadas, hospitales, agencias gubernamentales no estadounidenses, distribuidores y mayoristas farmacéuticos. La empresa tiene acuerdos de licencia y colaboración con Catalyst Pharmaceutical Partners, Inc. y Ares Trading S.A. La empresa fue constituida en 1996 y tiene su sede en San Rafael, California.