Biomarin Pharmaceutical 

BioMarin Pharmaceutical Inc. desarrolla y comercializa terapias para personas con enfermedades raras y condiciones médicas graves y potencialmente mortales. Sus productos comerciales incluyen Vimizim, una terapia de reemplazo enzimático para el tratamiento de la mucopolisacaridosis (MPS) tipo IV A, un trastorno de almacenamiento lisosómico; Naglazyme, una forma recombinante de N-acetilgalactosamina 4-sulfatasa para pacientes con MPS VI; y Kuvan, una forma oral sintética patentada de 6R-BH4 que se utiliza para tratar a pacientes con fenilcetonuria (PKU), una enfermedad metabólica hereditaria. Los productos comerciales de la empresa también comprenden Palynziq, una enzima fenilalanina amoníaco liasa recombinante pegilada, que se administra mediante inyección subcutánea para reducir las concentraciones de Phe en sangre; Brineura, una tripeptidil peptidasa 1 humana recombinante para el tratamiento de pacientes con ceroid lipofuscinosis tipo 2, una forma de la enfermedad de Batten; Voxzogo, una inyección de administración diaria análoga del péptido natriurético de tipo C para el tratamiento de la acondroplasia; y Aldurazyme, una proteína purificada diseñada para ser idéntica a una forma natural de la enzima humana alfa-L-iduronidasa. Además, desarrolla valoctocogene roxaparvovec, un vector de virus adenoasociado que se encuentra en ensayo clínico de Fase III para el tratamiento de pacientes con hemofilia A grave; BMN 307, una terapia génica mediada por AAV5, que se encuentra en ensayo clínico de Fase 1/2 para normalizar los niveles de concentración de Phe en sangre en pacientes con PKU; y BMN 255, que se encuentra en ensayo clínico de Fase 1/2 para el tratamiento de la hiperoxaluria primaria. La empresa presta servicios a farmacias especializadas, hospitales y agencias gubernamentales fuera de EE. UU., así como a distribuidores y mayoristas farmacéuticos en los Estados Unidos, Europa, América Latina e internacionalmente. BioMarin Pharmaceutical Inc. tiene acuerdos de licencia y colaboración con Sarepta Therapeutics, Ares Trading S.A., Catalyst Pharmaceutical Partners, Inc. y Asubio Pharma Co., Ltd. La empresa se constituyó en 1996 y tiene su sede en San Rafael, California.