Solid Biosciences 

Solid Biosciences Inc. es una empresa biotecnológica estadounidense dedicada a la creación de soluciones terapéuticas para la Distrofia Muscular de Duchenne (DMD). Su fármaco experimental más avanzado, SGT-001, es un tratamiento de transferencia génica que se encuentra actualmente en ensayos clínicos de Fase I/II, diseñado para fomentar la producción de la proteína distrofina funcional en los músculos de los pacientes. La empresa también está progresando con SGT-003, que representa una terapia de transferencia génica de próxima generación destinada a la DMD. Más allá de los candidatos a fármacos específicos, Solid Biosciences está desarrollando activamente tecnologías de plataforma innovadoras, como la "expresión génica dual", una técnica que permite agrupar múltiples genes terapéuticos en un solo vector viral, y la investigación de nuevos diseños de cápsides. La compañía mantiene una alianza estratégica a través de un acuerdo de colaboración y licencia con Ultragenyx Pharmaceutical Inc., centrándose en el desarrollo conjunto y la introducción en el mercado de nuevas terapias génicas para la Distrofia Muscular de Duchenne. Fundada en 2013, Solid Biosciences Inc. desarrolla sus operaciones desde su sede en Cambridge, Massachusetts.