PTC Therapeutics 

PTC Therapeutics, Inc. (PTCT) es una empresa biofarmacéutica comprometida con la investigación, el desarrollo y la comercialización de terapias innovadoras para pacientes que padecen trastornos genéticos poco frecuentes. Su sólida cartera abarca tanto terapias comercializadas como una variedad de candidatos a fármacos experimentales, que cubren todas las etapas de desarrollo —desde la investigación temprana y los estudios preclínicos hasta los ensayos clínicos— con un enfoque principal en abordar diversas indicaciones de enfermedades raras. Entre sus productos comercializados, PTC Therapeutics ofrece Translarna y Emflaza, proporcionando opciones terapéuticas para pacientes con distrofia muscular de Duchenne en el Espacio Económico Europeo y los Estados Unidos. Translarna también aborda la distrofia muscular de Duchenne por mutación sin sentido en Brasil y Rusia. La empresa comercializa además Tegsedi y Waylivra para diversas afecciones raras en toda América Latina y el Caribe. Además, en Brasil, PTC Therapeutics distribuye Evrysdi como tratamiento para la atrofia muscular espinal (AME) en pacientes de dos meses de edad en adelante. Aprovechando su plataforma de splicing patentada, la empresa también está desarrollando activamente PTC518, un prometedor candidato terapéutico destinado al tratamiento de la enfermedad de Huntington. Para reforzar sus capacidades de investigación y desarrollo, PTC Therapeutics ha establecido colaboraciones estratégicas, incluyendo asociaciones con F. Hoffman-La Roche Ltd y Hoffman-La Roche Inc., así como con la Spinal Muscular Atrophy Foundation, centrándose en el avance de la investigación en el descubrimiento y desarrollo de fármacos, particularmente en medicina regenerativa. Adicionalmente, colabora con Akcea Therapeutics, Inc. para la comercialización de Tegsedi y Waylivra en la región de América Latina y el Caribe. Fundada en 1998, PTC Therapeutics, Inc. mantiene su sede corporativa en South Plainfield, Nueva Jersey.