PTC Therapeutics 

PTC Therapeutics, Inc., una empresa biofarmacéutica, se centra en el descubrimiento, desarrollo y comercialización de medicamentos para pacientes con trastornos raros. Su cartera incluye productos comerciales y candidatos a productos en varias etapas de desarrollo, incluidas las etapas clínicas, preclínicas y de investigación y descubrimiento, y se enfoca en el desarrollo de tratamientos para múltiples áreas terapéuticas, como enfermedades raras. La empresa ofrece Translarna y Emflaza para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne en el Espacio Económico Europeo y los Estados Unidos, así como para tratar la distrofia muscular de Duchenne por mutaciones sin sentido en Brasil y Rusia; comercializa Tegsedi y Waylivra para el tratamiento de enfermedades raras en América Latina y el Caribe; y comercializa Evrysdi para el tratamiento de la atrofia muscular espinal en adultos y niños de dos meses o más en Brasil. La plataforma de empalme de la empresa incluye PTC518, que se está desarrollando para el tratamiento de la enfermedad de Huntington. PTC Therapeutics, Inc. tiene colaboraciones con F. Hoffman-La Roche Ltd y Hoffman-La Roche Inc., así como con la Spinal Muscular Atrophy Foundation para avanzar en la investigación y desarrollo de medicamentos en medicina regenerativa; y con Akcea Therapeutics, Inc. para comercializar Tegsedi y Waylivra para el tratamiento de enfermedades raras en América Latina y el Caribe. PTC Therapeutics, Inc. fue constituida en 1998 y tiene su sede en South Plainfield, Nueva Jersey.