Alnylam Pharmaceuticals 

Alnylam Pharmaceuticals, Inc., una empresa biofarmacéutica, se centra en descubrir, desarrollar y comercializar terapias novedosas basadas en la interferencia de ácido ribonucleico. La cartera de productos en investigación de la empresa de terapias RNAi se centra en medicamentos genéticos, enfermedades cardiometabólicas, enfermedades infecciosas hepáticas y enfermedades del sistema nervioso central (SNC)/oculares. Sus productos comercializados incluyen ONPATTRO (patisiran), una inyección de complejo lipídico para el tratamiento de la polineuropatía de la amiloidosis mediada por transtiretina hereditaria en adultos; GIVLAARI para el tratamiento de adultos con porfiria hepática aguda (AHP); y OXLUMO (lumasiran) para el tratamiento de la hiperoxaluria primaria tipo 1 (PH1). Además, la empresa está desarrollando givosiran para el tratamiento de pacientes adolescentes con AHP; patisiran para el tratamiento de la amiloidosis transtiretina, o amiloidosis ATTR, con cardiomiopatía; cemdisiran para tratar enfermedades mediadas por complemento; ALN-AAT02 para el tratamiento de la enfermedad hepática asociada a la deficiencia de AAT; ALN-HBV02 para tratar la infección crónica por HBV; Zilebesiran para tratar la hipertensión; y ALN-HSD para tratar la NASH. Además, ofrece Fitusiran para el tratamiento de la hemofilia y trastornos hemorrágicos raros, Inclisiran para tratar la hipercolesterolemia, lumasiran para el tratamiento de PH1 avanzado y piedras renales recurrentes, y vutrisiran para el tratamiento de la amiloidosis ATTR, que se encuentra en fase 3 de ensayo clínico. Alnylam Pharmaceuticals, Inc. tiene colaboraciones estratégicas con Regeneron Pharmaceuticals, Inc. para descubrir, desarrollar y comercializar terapias RNAi para una variedad de enfermedades al abordar objetivos terapéuticos expresados en el ojo y el SNC; y Sanofi Genzyme para descubrir, desarrollar y comercializar terapias RNAi. También tiene acuerdos de licencia y colaboración con Novartis AG; Vir Biotechnology, Inc.; Dicerna Pharmaceuticals, Inc.; Ionis Pharmaceuticals, Inc.; y PeptiDream, Inc. La empresa fue fundada en 2002 y tiene su sede en Cambridge, Massachusetts.