Alnylam Pharmaceuticals 

Alnylam Pharmaceuticals, Inc., una empresa biofarmacéutica, se centra en el descubrimiento, desarrollo y comercialización de terapias novedosas basadas en la interferencia de ácido ribonucleico (RNAi). Su cartera de terapias de investigación de RNAi se centra en medicinas genéticas, enfermedades cardiometabólicas, enfermedades infecciosas hepáticas y enfermedades del sistema nervioso central (SNC) y oculares. Sus productos comercializados incluyen ONPATTRO (patisiran), una inyección de complejo lipídico para el tratamiento de la polineuropatía de la amiloidosis hereditaria mediada por transtiretina en adultos; GIVLAARI para el tratamiento de adultos con porfiria hepática aguda (AHP); y OXLUMO (lumasiran) para el tratamiento de la hiperoxaluria primaria tipo 1 (PH1). Además, la empresa está desarrollando givosiran para el tratamiento de pacientes adolescentes con AHP; patisiran para el tratamiento de la amiloidosis por transtiretina, o amiloidosis ATTR, con miocardiopatía; cemdisiran para tratar enfermedades mediadas por el complemento; ALN-AAT02 para el tratamiento de la enfermedad hepática asociada a la deficiencia de AAT; ALN-HBV02 para tratar la infección crónica por VHB; Zilebesiran para tratar la hipertensión; y ALN-HSD para tratar la NASH. Asimismo, ofrece Fitusiran para el tratamiento de la hemofilia y trastornos hemorrágicos raros, Inclisiran para tratar la hipercolesterolemia, lumasiran para el tratamiento de la PH1 avanzada y cálculos renales recurrentes, y vutrisiran para el tratamiento de la amiloidosis ATTR, que se encuentra en fase 3 de ensayo clínico. Alnylam Pharmaceuticals, Inc. mantiene colaboraciones estratégicas con Regeneron Pharmaceuticals, Inc. para descubrir, desarrollar y comercializar terapias de RNAi para una variedad de enfermedades mediante el abordaje de dianas terapéuticas expresadas en el ojo y el SNC; y con Sanofi Genzyme para el descubrimiento, desarrollo y comercialización de terapias de RNAi. También cuenta con acuerdos de licencia y colaboración con Novartis AG; Vir Biotechnology, Inc.; Dicerna Pharmaceuticals, Inc.; Ionis Pharmaceuticals, Inc.; y PeptiDream, Inc. La empresa fue fundada en 2002 y tiene su sede en Cambridge, Massachusetts.