Ionis Pharmaceuticals 

Ionis Pharmaceuticals, Inc., una empresa de biotecnología en etapa comercial, proporciona medicamentos dirigidos a RNA en los Estados Unidos. La empresa ofrece TRYNGOLZA, que reduce los niveles de triglicéridos en adultos con síndrome de quilomicronemia familiar (FCS) y pancreatitis aguda; WAINUA para el tratamiento de la polineuropatía de la amiloidosis hereditaria mediada por transtiretina (ATTRv-PN) en adultos; y SPINRAZA para pacientes pediátricos y adultos con atrofia muscular espinal (SMA). También proporciona QALSODY para el tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica (ALS); TEGSEDI para el tratamiento de ATTRv-PN en adultos; y WAYLIVRA para el tratamiento de FCS y lipodistrofia parcial familiar. También desarrolla productos en ensayos clínicos de fase 3, como Olezarsen para pacientes con hipertrigliceridemia (SHTG) y enfermedad cardiovascular (CVD); Donidalorsen para pacientes con angioedema hereditario; y Zilganerse, un tratamiento potencial para personas con enfermedad de Alexander confirmada genéticamente, así como ION582 que ha completado el ensayo clínico de fase 2 para el tratamiento potencial de AS, una enfermedad neurológica genética rara. Además, la empresa desarrolla Eplontersen para degradar el mRNA TTR mutante y de tipo salvaje mediante la unión al mRNA TTR; Pelacarsen para inhibir la producción de apolipoproteína(a) en el hígado para ofrecer un enfoque directo para reducir lipoproteína(a); Bepirovirsen para inhibir la producción de proteínas virales asociadas con el virus de la hepatitis B; Sefaxersen para reducir la producción del factor B del complemento y disminuir la activación de la vía alternativa del complemento; y Ulefnersen para reducir la producción del fused in sarcoma, así como otros medicamentos en investigación en etapa intermedia. Tiene una colaboración estratégica con Biogen para el tratamiento de trastornos neurológicos; y un acuerdo de colaboración y licencia con GSK, AstraZeneca, Novartis y Roche, así como con Metagenomi. La empresa fue constituida en 1989 y tiene su sede en Carlsbad, California.