Ionis Pharmaceuticals 

Ionis Pharmaceuticals, Inc., una empresa de biotecnología en etapa comercial, ofrece medicamentos dirigidos al ARN en los Estados Unidos. La compañía ofrece TRYNGOLZA para reducir los niveles de triglicéridos en adultos con síndrome de quilomicronemia familiar (FCS) y pancreatitis aguda; DAWNZERA para la profilaxis y prevención de ataques de angioedema hereditario en adultos; WAINUA para el tratamiento de la polineuropatía de la amiloidosis hereditaria mediada por transtiretina (ATTRv-PN) en adultos; y SPINRAZA para pacientes pediátricos y adultos con atrofia muscular espinal (SMA). También proporciona QALSODY para el tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica (ALS); TEGSEDI para el tratamiento de la ATTRv-PN en adultos; y WAYLIVRA para el tratamiento de la FCS y la lipodistrofia parcial familiar. Asimismo, desarrolla productos en ensayos clínicos de Fase 3, como Olezarsen para pacientes con hipertrigliceridemia (SHTG) y enfermedad cardiovascular (CVD); y Zilganerse, un tratamiento potencial para personas con enfermedad de Alexander confirmada genéticamente, además de ION582, que se encuentra en ensayo clínico de Fase 3 para el tratamiento potencial de la AS, una enfermedad neurológica genética poco frecuente. Además, la empresa desarrolla Eplontersen para degradar el ARNm de TTR mutante y de tipo silvestre mediante la unión al ARNm de TTR; Pelacarsen para inhibir la producción de apolipoproteína(a) en el hígado y ofrecer un enfoque directo para reducir la lipoproteína(a); Bepirovirsen para inhibir la producción de proteínas virales asociadas con el virus de la hepatitis B; Sefaxersen para reducir la producción del factor B del complemento y disminuir la activación de la vía alternativa del complemento; y Ulefnersen para reducir la producción de la proteína fused in sarcoma, así como otros medicamentos en investigación en etapas intermedias de su pipeline. Cuenta con una colaboración estratégica con Biogen para el tratamiento de trastornos neurológicos; y acuerdos de colaboración y licencia con GSK, AstraZeneca, Novartis y Roche, así como con Metagenomi. La compañía se constituyó en 1989 y tiene su sede en Carlsbad, California.