Ultragenyx Pharmaceutical 

Ultragenyx Pharmaceutical Inc., una empresa biofarmacéutica, se centra en la identificación, adquisición, desarrollo y comercialización de productos novedosos para el tratamiento de enfermedades genéticas raras y ultra-raras en América del Norte, América Latina, Europa, Oriente Medio, África y la región de Asia-Pacífico. Sus productos biológicos incluyen Crysvita (burosumab), un anticuerpo que se dirige al factor de crecimiento de fibroblastos 23 para el tratamiento de la hipofosfatemia ligada al cromosoma X, así como la osteomalacia inducida por tumores; Mepsevii, una terapia de reemplazo enzimático para el tratamiento de niños y adultos con Mucopolisacaridosis VII; Dojolvi para el tratamiento de trastornos de oxidación de ácidos grasos de cadena larga; y Evkeeza (evinacumab) para el tratamiento de la hipercolesterolemia familiar homocigota. Los candidatos a productos de la empresa que se encuentran en ensayos clínicos de fase 3 incluyen UX143, un anticuerpo monoclonal humano para el tratamiento de la osteogénesis imperfecta; UX111, un candidato a terapia génica AAV9 para el tratamiento de pacientes con síndrome de Sanfilippo tipo A, o MPS IIIA, una enfermedad rara de almacenamiento lisosomal; DTX401, un candidato a terapia génica de virus adenoasociado 8 (AAV8) para el tratamiento de pacientes con enfermedad de almacenamiento de glucógeno tipo Ia; DTX301, una terapia génica AAV8 para el tratamiento de pacientes con ornitina transcarbamilasa; y GTX-102, un oligonucleótido antisentido para el tratamiento del síndrome de Angelman. También desarrolla UX701 que se encuentra en ensayos clínicos de fase 2 para el tratamiento de la enfermedad de Wilson; y UX053 para el tratamiento de la enfermedad de almacenamiento de glucógeno tipo III. Ultragenyx Pharmaceutical Inc. tiene acuerdos de colaboración y licencia con Kyowa Kirin Co., Ltd.; la Universidad de Saint Louis; el Instituto de Investigación Baylor; REGENXBIO Inc.; GeneTx; Mereo; la Universidad de Pensilvania; Solid Biosciences Inc.; Regeneron; Abeona; y Arcturus Therapeutics Holdings Inc. La empresa fue constituida en 2010 y tiene su sede en Novato, California.