Ultragenyx Pharmaceutical 

Ultragenyx Pharmaceutical Inc., una empresa biofarmacéutica, se centra en la identificación, adquisición, desarrollo y comercialización de productos novedosos para el tratamiento de enfermedades genéticas raras y ultra-raras en América del Norte, Europa e internacionalmente. Sus productos biológicos incluyen Crysvita (burosumab), un anticuerpo que se dirige al factor de crecimiento de fibroblastos 23 para el tratamiento de la hipofosfatemia ligada al cromosoma X, así como la osteomalacia inducida por tumores; Mepsevii, una terapia de reemplazo enzimático para el tratamiento de niños y adultos con Mucopolisacaridosis VII; Dojolvi para tratar trastornos de oxidación de ácidos grasos de cadena larga; y Evkeeza (evinacumab) para el tratamiento de la hipercolesterolemia familiar homocigota. Las candidaturas de productos de la empresa incluyen DTX401, un candidato a terapia génica con virus adenoasociado 8 (AAV8) para el tratamiento de pacientes con enfermedad de almacenamiento de glucógeno tipo Ia; DTX301, una terapia génica AAV8 para el tratamiento de pacientes con ornitina transcarbamilasa; UX143, un anticuerpo monoclonal humano para el tratamiento de la osteogénesis imperfecta; GTX-102, un oligonucleótido antisentido para el tratamiento del síndrome de Angelman; UX701, para el tratamiento de la enfermedad de Wilson; y UX053 para el tratamiento de la enfermedad de almacenamiento de glucógeno tipo III. Ultragenyx Pharmaceutical Inc. tiene acuerdos de colaboración y licencia con Kyowa Kirin Co., Ltd.; la Universidad de Saint Louis; el Instituto de Investigación Baylor; REGENXBIO Inc.; Bayer Healthcare LLC; GeneTx; Mereo; la Universidad de Pensilvania; Arcturus Therapeutics Holdings Inc.; Solid Biosciences Inc.; y Daiichi Sankyo Co., Ltd. Ultragenyx Pharmaceutical Inc. fue constituida en 2010 y tiene su sede en Novato, California.