Regenxbio 

Regenxbio Inc., una empresa de biotecnología en etapa clínica, proporciona candidatos a productos de terapia génica para entregar genes a las células para abordar defectos genéticos o para permitir que las células en el cuerpo produzcan proteínas terapéuticas o anticuerpos que están destinados a impactar la enfermedad. Sus candidatos a productos de terapia génica se basan en la Plataforma de Tecnología NAV, una plataforma de entrega de genes de virus adenoasociados patentada. El candidato principal de producto de la empresa es RGX-314, que se encuentra en ensayos clínicos de fase III para el tratamiento de la degeneración macular relacionada con la edad húmeda. También está desarrollando RGX-121 que se encuentra en ensayos clínicos de fase I/II para tratar la mucopolisacaridosis tipo II; RGX-111, que se encuentra en ensayos clínicos de fase I/II para tratar la mucopolisacaridosis tipo I; RGX-181 que se encuentra en etapa preclínica para el tratamiento de la lipofuscinosis neuronal ceroid tipo II en la infancia tardía; RGX-202, para tratar la distrofia muscular de Duchenne que se encuentra en ensayos clínicos de fase I/II; y RGX-381, para tratar las manifestaciones oculares de la enfermedad CLN2 que se encuentra en etapa preclínica. Regenxbio Inc. también licencia su Plataforma de Tecnología NAV a otras empresas de biotecnología y farmacéuticas; y tiene un acuerdo de colaboración y licencia con Neurimmune AG para desarrollar nuevas terapias génicas. Regenxbio Inc. fue fundada en 2008 y tiene su sede en Rockville, Maryland.