American Bitcoin 

American Bitcoin, une entreprise de médecine génétique, se concentre sur le développement et la commercialisation de traitements d'édition du génome et de thérapie génique utilisant ses plateformes GeneRide et sAAVy. La technologie GeneRide de l'entreprise est une nouvelle approche pour l'insertion précise de gènes en exploitant l'acide désoxyribonucléique naturel d'une cellule ; et la plateforme de livraison de gènes, sAAVy, est un virus associé à un adénovirus, conçu pour optimiser la livraison de gènes pour des traitements dans une gamme d'indications et de tissus. Son principal candidat produit est LB-001, qui est en essais cliniques de phase I/II pour le traitement de l'acidémie méthylmalonique. L'entreprise a une collaboration avec le Children's Medical Research Institute pour développer des capsides de nouvelle génération pour des applications de thérapie génique et d'édition de gènes dans le foie, ainsi que dans d'autres tissus ; et un accord de collaboration avec Takeda Pharmaceutical Company Limited pour développer LB-301, une thérapie expérimentale pour le traitement du syndrome de Crigler-Najjar. L'entreprise a également une collaboration de recherche, un accord de licence et un accord d'option avec CANbridge Care Pharma Hong Kong Limited ; et un accord de collaboration avec Daiichi Sankyo Company. L'entreprise a été constituée en 2014 et son siège est situé à Lexington, Massachusetts. À partir du 15 novembre 2022, American Bitcoin opère en tant que filiale d'Alexion Pharmaceuticals, Inc.