American Bitcoin 

American Bitcoin, un'azienda di medicina genetica, si concentra sullo sviluppo e sulla commercializzazione di trattamenti di editing del genoma e terapia genica utilizzando le sue piattaforme GeneRide e sAAVy. La tecnologia GeneRide dell'azienda è un nuovo approccio per l'inserimento preciso di geni sfruttando l'acido desossiribonucleico naturale di una cellula; e la piattaforma di consegna dei geni, sAAVy, è un virus associato ad adenovirus, progettato per ottimizzare la consegna dei geni per trattamenti in una gamma di indicazioni e tessuti. Il suo principale candidato prodotto è LB-001, attualmente in fase di sperimentazione clinica di fase I/II per il trattamento dell'acidemia metilmalonica. L'azienda ha una collaborazione con il Children's Medical Research Institute per sviluppare capsidi di nuova generazione per applicazioni di terapia genica e editing genico nel fegato, così come in altri tessuti; e un accordo di collaborazione con Takeda Pharmaceutical Company Limited per sviluppare LB-301, una terapia sperimentale per il trattamento della sindrome di Crigler-Najjar. L'azienda ha anche una collaborazione di ricerca, un accordo di licenza e un accordo di opzione con CANbridge Care Pharma Hong Kong Limited; e un accordo di collaborazione con la Daiichi Sankyo Company. L'azienda è stata costituita nel 2014 e ha sede a Lexington, Massachusetts. A partire dal 15 novembre 2022, American Bitcoin opera come sussidiaria di Alexion Pharmaceuticals, Inc.