Apellis Pharmaceuticals 

Apellis Pharmaceuticals, Inc. è un'azienda biofarmaceutica operante attivamente, dedicata alla scoperta, allo sviluppo e alla commercializzazione di agenti terapeutici. La sua strategia principale prevede la modulazione del sistema del complemento per trattare diverse condizioni autoimmuni e infiammatorie. Il principale composto sperimentale dell'azienda, il pegcetacoplan, è attualmente in fase di valutazione clinica di Fase III. Questa terapia in stadio avanzato è in fase di studio per il suo potenziale nel trattamento dell'atrofia geografica (GA), una forma di degenerazione maculare senile, e dell'emoglobinuria parossistica notturna (PNH). Oltre a questo candidato principale, Apellis offre anche EMPAVELI (una formulazione sistemica di pegcetacoplan), che viene sviluppato per una gamma di indicazioni: in ematologia per la malattia da agglutinazione a freddo (CAD) e la microangiopatia trombotica associata al trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT-TMA); in nefrologia per la glomerulopatia C3 (C3G) e la glomerulonefrite membranoproliferativa da immunocomplessi (IC-MPGN); e in neurologia per la sclerosi laterale amiotrofica (ALS). Inoltre, Apellis vanta una pipeline diversificata che include APL-2006, un inibitore duale di C3 e VEGF progettato per i disturbi mediati dal complemento; APL-1030, un inibitore di C3 mirato a molteplici malattie neurodegenerative; e una nuova terapia combinata che prevede l'uso di EMPAVELI con l'RNA interferente (siRNA) per ridurre la sintesi epatica della proteina C3. Le alleanze strategiche giocano un ruolo significativo, con un accordo di collaborazione e licenza in vigore con Swedish Orphan Biovitrum AB (publ) per lo sviluppo congiunto del pegcetacoplan. L'azienda mantiene inoltre una partnership di ricerca con Beam Therapeutics Inc., concentrandosi sull'utilizzo della tecnologia di base editing di Beam per scoprire nuovi trattamenti per malattie causate dalla disregolazione del sistema del complemento. Fondata nel 2009, Apellis Pharmaceuticals, Inc. ha sede a Waltham, Massachusetts.