Vertex Pharmaceuticals 

Vertex Pharmaceuticals Incorporated, un'azienda biotecnologica, si occupa dello sviluppo e della commercializzazione di terapie per il trattamento della fibrosi cistica. La società commercializza SYMDEKO/SYMKEVI, ORKAMBI e KALYDECO per il trattamento di pazienti con fibrosi cistica che presentano specifiche mutazioni nel gene CFTR (cystic fibrosis transmembrane conductance regulator); e TRIKAFTA per il trattamento di pazienti con FC di età pari o superiore a 6 anni che presentano almeno una mutazione F508del. La sua pipeline include VX-864 per il trattamento della carenza di AAT, attualmente in fase 2 di sperimentazione clinica; VX-147 per il trattamento della glomerulosclerosi segmentale focale mediata da APOL1 (FSGS) e altre gravi malattie renali, in fase 2 di sperimentazione clinica; VX-880, trattamento per il diabete di tipo 1, in fase 1/2 di sperimentazione clinica; VX-548, un inibitore NaV1.8 per il trattamento del dolore acuto, neuropatico e muscoloscheletrico, in fase 2 di sperimentazione clinica; e CTX001 per il trattamento di SCD grave e TDT, in fase 3 di sperimentazione clinica. La società vende i suoi prodotti principalmente a farmacie specializzate e distributori specializzati negli Stati Uniti, nonché a distributori specializzati, catene al dettaglio, ospedali e cliniche a livello internazionale. Ha collaborazioni con Affinia Therapeutics, Inc.; Arbor Biotechnologies, Inc.; CRISPR Therapeutics AG.; Kymera Therapeutics, Inc.; Mammoth Biosciences, Inc.; Moderna, Inc.; Obsidian Therapeutics, Inc.; e Skyhawk Therapeutics, Inc.; oltre a Ribometrix, Inc.; Genomics plc; Merck KGaA; Darmstadt, Germania, e X-Chem, Inc. Vertex Pharmaceuticals Incorporated è stata fondata nel 1989 e ha sede a Boston, Massachusetts.