Vertex Pharmaceuticals 

Vertex Pharmaceuticals Incorporated, un'azienda biotecnologica, si occupa dello sviluppo e della commercializzazione di terapie per il trattamento della fibrosi cistica. La società commercializza SYMDEKO/SYMKEVI, ORKAMBI e KALYDECO per il trattamento di pazienti affetti da fibrosi cistica che presentano specifiche mutazioni nel gene del regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica; e TRIKAFTA per il trattamento di pazienti con fibrosi cistica di età pari o superiore a 6 anni che presentano almeno una mutazione F508del. La sua pipeline include VX-864 per il trattamento del deficit di alfa-1 antitripsina (AAT), attualmente in fase 2 di sperimentazione clinica; VX-147 per il trattamento della glomerulosclerosi segmentaria focale (FSGS) mediata da APOL1 e altre gravi malattie renali, in fase 2 di sperimentazione clinica; VX-880, per il trattamento del diabete di tipo 1, in fase 1/2 di sperimentazione clinica; VX-548, un inibitore di NaV1.8 per il trattamento del dolore acuto, neuropatico e muscoloscheletrico, in fase 2 di sperimentazione clinica; e CTX001 per il trattamento della anemia falciforme (SCD) grave e della talassemia trasfusione-dipendente (TDT), in fase 3 di sperimentazione clinica. La società vende i propri prodotti principalmente a farmacie specializzate e distributori specializzati negli Stati Uniti, nonché a distributori specializzati, catene di vendita al dettaglio, ospedali e cliniche a livello internazionale. Ha collaborazioni con Affinia Therapeutics, Inc.; Arbor Biotechnologies, Inc.; CRISPR Therapeutics AG.; Kymera Therapeutics, Inc.; Mammoth Biosciences, Inc.; Moderna, Inc.; Obsidian Therapeutics, Inc.; e Skyhawk Therapeutics, Inc.; oltre a Ribometrix, Inc.; Genomics plc; Merck KGaA, Darmstadt, Germania; e X-Chem, Inc. Vertex Pharmaceuticals Incorporated è stata fondata nel 1989 e ha sede a Boston, Massachusetts.