Vertex Pharmaceuticals 

Vertex Pharmaceuticals è un'azienda biotecnologica globale che scopre e sviluppa farmaci a piccole molecole per il trattamento di malattie gravi. I suoi farmaci principali sono Kalydeco, Orkambi, Symdeko, Trikafta/Kaftrio e Alyftrek per la fibrosi cistica, per la quale le terapie di Vertex rimangono lo standard di cura a livello globale. Vertex ha diversificato il proprio portafoglio attraverso Casgevy, una terapia di editing genico per la beta talassemia e l'anemia falciforme, e Journavx, un farmaco antidolorifico non oppioide approvato per il trattamento del dolore acuto da moderato a grave negli adulti. Inoltre, Vertex sta valutando inibitori a piccole molecole per le malattie renali mediate da APOL1. Vertex sta inoltre investigando terapie cellulari per fornire una potenziale cura funzionale per il diabete di tipo 1.