Regenxbio 

Regenxbio Inc., un'azienda biotecnologica in fase clinica, fornisce candidati a prodotti di terapia genica per consegnare geni alle cellule per affrontare difetti genetici o per consentire alle cellule del corpo di produrre proteine terapeutiche o anticorpi destinati a influenzare la malattia. I suoi candidati a prodotti di terapia genica si basano sulla NAV Technology Platform, una piattaforma proprietaria di consegna di geni tramite virus adeno-associati. Il principale candidato prodotto dell'azienda è RGX-314, attualmente in fase III di sperimentazione clinica per il trattamento della degenerazione maculare legata all'età umida. Sta anche sviluppando RGX-121, attualmente in fase I/II di sperimentazione clinica per trattare la mucopolisaccaridosi di tipo II; RGX-111, attualmente in fase I/II di sperimentazione clinica per trattare la mucopolisaccaridosi di tipo I; RGX-181, attualmente in fase preclinica per il trattamento della lipofuscinosi neuronale ceroid di tipo II; RGX-202, per trattare la distrofia muscolare di Duchenne, attualmente in fase I/II di sperimentazione clinica; e RGX-381, per trattare le manifestazioni oculari della malattia CLN2, attualmente in fase preclinica. Regenxbio Inc. concede anche in licenza la sua NAV Technology Platform ad altre aziende biotecnologiche e farmaceutiche; e ha un accordo di collaborazione e licenza con Neurimmune AG per sviluppare nuove terapie geniche. Regenxbio Inc. è stata fondata nel 2008 e ha sede a Rockville, Maryland.