Regenxbio 

Regenxbio Inc. è un'azienda biotecnologica in fase clinica dedicata allo sviluppo di candidati per la terapia genica. Queste terapie sono progettate per introdurre geni nelle cellule, con l'obiettivo di correggere carenze genetiche o di stimolare le cellule stesse del corpo a produrre proteine terapeutiche o anticorpi per combattere le malattie. Al centro del suo sviluppo terapeutico vi è la piattaforma proprietaria NAV Technology Platform, un sistema di consegna genica basato su virus adeno-associati. La principale attività investigativa della società, RGX-314, è attualmente in fase III di sperimentazione clinica per il trattamento della degenerazione maculare senile umida. La sua pipeline include anche RGX-121 e RGX-111, entrambi in studi di fase I/II rispettivamente per la mucopolisaccaridosi di tipo II e di tipo I; RGX-181, in fase di sviluppo preclinico per la ceroidolipofuscinosi neuronale infantile tardiva di tipo II; RGX-202, in fase di valutazione I/II per la distrofia muscolare di Duchenne; e RGX-381, in fase preclinica per affrontare le manifestazioni oculari della malattia CLN2. Oltre ai propri programmi interni, Regenxbio Inc. concede in licenza la sua piattaforma NAV Technology Platform ad altre imprese biotecnologiche e farmaceutiche. Mantiene inoltre un accordo di collaborazione e licenza con Neurimmune AG per l'avanzamento di terapie geniche innovative. Fondata nel 2008, Regenxbio Inc. ha sede a Rockville, nel Maryland.