Abeona Therapeutics 

Abeona Therapeutics Inc. è una società biofarmaceutica in fase di sviluppo clinico, focalizzata sulla creazione di terapie geniche e cellulari innovative per trattare malattie genetiche gravi e rare. Il suo programma principale, EB-101, una terapia cellulare autologa con correzione genica, è attualmente in una sperimentazione clinica di Fase III per il trattamento dell'epidermolisi bollosa distrofica recessiva. La pipeline dell'azienda comprende anche diverse altre terapie promettenti: ABO-102, una terapia genica basata su virus adeno-associati (AAV) per la sindrome di Sanfilippo di tipo A; ABO-201, destinata alla malattia CLN3; ABO-401, sviluppata per il trattamento della fibrosi cistica; e ABO-50X, mirata a vari disturbi genetici oculari. Inoltre, Abeona sta facendo avanzare soluzioni di terapia genica basate su AAV attraverso la sua piattaforma proprietaria di vettori AIM. La società, fondata nel 1974 e con sede a New York, New York, ha cambiato nome in Abeona Therapeutics Inc. nel giugno 2015, dopo essere stata precedentemente nota come PlasmaTech Biopharmaceuticals, Inc.