Ultragenyx Pharmaceutical 

Ultragenyx Pharmaceutical Inc., un'azienda biofarmaceutica, si concentra sull'identificazione, l'acquisizione, lo sviluppo e la commercializzazione di prodotti innovativi per il trattamento di malattie genetiche rare e ultra-rare in Nord America, America Latina, Europa, Medio Oriente, Africa e Asia-Pacifico. I suoi prodotti biologici includono Crysvita (burosumab), un anticorpo che mira al fattore di crescita dei fibroblasti 23 per il trattamento dell'ipofosfatemia legata all'X e dell'osteomalacia indotta da tumore; Mepsevii, una terapia enzimatica sostitutiva per il trattamento di bambini e adulti con mucopolisaccaridosi VII; Dojolvi per il trattamento dei disturbi dell'ossidazione degli acidi grassi a catena lunga; ed Evkeeza (evinacumab) per il trattamento dell'ipercolesterolemia familiare omozigote. I candidati prodotti dell'azienda in fase 3 di sperimentazione clinica includono UX143, un anticorpo monoclonale umano per il trattamento dell'osteogenesi imperfetta; UX111, un candidato prodotto di terapia genica AAV9 per il trattamento di pazienti con sindrome di Sanfilippo tipo A, o MPS IIIA, una rara malattia da accumulo lisosomiale; DTX401, un candidato clinico di terapia genica basato sul virus adeno-associato 8 (AAV8) per il trattamento di pazienti con glicogenosi di tipo Ia; DTX301, una terapia genica AAV8 per il trattamento di pazienti con ornitina transcarbamilasi; e GTX-102, un oligonucleotide antisense per il trattamento della sindrome di Angelman. L'azienda sta inoltre sviluppando UX701, una terapia genica adeno-associata AAV9 attualmente in fase 2 di sperimentazione clinica per il trattamento della malattia di Wilson al fegato. La società ha accordi di collaborazione e licenza con Kyowa Kirin Co., Ltd.; Saint Louis University; Baylor Research Institute; REGENXBIO Inc.; GeneTx; Mereo; University of Pennsylvania; Regeneron; e Abeona. Ultragenyx Pharmaceutical Inc. è stata costituita nel 2010 e ha sede a Novato, California.