Ultragenyx Pharmaceutical 

Ultragenyx Pharmaceutical Inc., una compagnia biofarmaceutica, si concentra sull'identificazione, acquisizione, sviluppo e commercializzazione di nuovi prodotti per il trattamento di malattie genetiche rare e ultra-rare in Nord America, America Latina, Europa, Medio Oriente, Africa e Asia-Pacifico. I suoi prodotti biologici includono Crysvita (burosumab), un anticorpo che mira al fattore di crescita dei fibroblasti 23 per il trattamento dell'ipofosfatemia legata all'X, così come l'osteomalacia indotta da tumore; Mepsevii, una terapia di sostituzione enzimatica per il trattamento di bambini e adulti con Mucopolisaccaridosi VII; Dojolvi per il trattamento dei disturbi dell'ossidazione degli acidi grassi a catena lunga; ed Evkeeza (evinacumab) per il trattamento dell'ipercolesterolemia familiare omozigote. I candidati ai prodotti dell'azienda che sono in fase di sperimentazione clinica di fase 3 includono UX143, un anticorpo monoclonale umano per il trattamento dell'osteogenesi imperfetta; UX111, un candidato prodotto di terapia genica AAV9 per il trattamento di pazienti con sindrome di Sanfilippo di tipo A, o MPS IIIA, una rara malattia da accumulo lisosomiale; DTX401, un candidato clinico di terapia genica virus adeno-associato 8 (AAV8) per il trattamento di pazienti con malattia da accumulo di glicogeno di tipo Ia; DTX301, una terapia genica AAV8 per il trattamento di pazienti con ornithine transcarbamylase; e GTX-102, un oligonucleotide antisenso per il trattamento della sindrome di Angelman. Sviluppa anche UX701 che è in fase 2 di sperimentazione clinica per il trattamento della malattia di Wilson; e UX053 per il trattamento della malattia da accumulo di glicogeno di tipo III. Ultragenyx Pharmaceutical Inc. ha accordi di collaborazione e licenza con Kyowa Kirin Co., Ltd.; Università di Saint Louis; Baylor Research Institute; REGENXBIO Inc.; GeneTx; Mereo; Università della Pennsylvania; Solid Biosciences Inc.; Regeneron; Abeona; e Arcturus Therapeutics Holdings Inc. L'azienda è stata incorporata nel 2010 e ha sede a Novato, California.