Biomarin Pharmaceutical 

BioMarin Pharmaceutical Inc. sviluppa e commercializza terapie per persone affette da malattie rare e condizioni mediche gravi e potenzialmente letali. I suoi prodotti commerciali includono Vimizim, una terapia enzimatica sostitutiva per il trattamento della mucopolisaccaridosi (MPS) di tipo IV A, un disturbo da accumulo lisosomiale; Naglazyme, una forma ricombinante di N-acetilgalattosamina 4-sulfatasi per pazienti con MPS VI; e Kuvan, una forma orale sintetica proprietaria di 6R-BH4 utilizzata per trattare pazienti con fenilchetonuria (PKU), una malattia metabolica ereditaria. I prodotti commerciali dell'azienda comprendono anche Palynziq, un enzima fenilalanina ammonio liasi ricombinante PEGilato, somministrato tramite iniezione sottocutanea per ridurre le concentrazioni ematiche di Phe; Brineura, una tripeptidil peptidasi 1 umana ricombinante per il trattamento di pazienti con ceroidolipofuscinosi di tipo 2, una forma della malattia di Batten; Voxzogo, un'iniezione quotidiana analoga del peptide natriuretico di tipo C per il trattamento dell'acondroplasia; e Aldurazyme, una proteina purificata progettata per essere identica alla forma naturale dell'enzima umano alfa-L-iduronidasi. Inoltre, sviluppa valoctocogene roxaparvovec, un vettore virale adeno-associato, attualmente in fase III di sperimentazione clinica per il trattamento di pazienti con emofilia A grave; BMN 307, una terapia genica mediata da AAV5, in fase 1/2 di sperimentazione clinica per normalizzare i livelli di concentrazione di Phe nel sangue nei pazienti con PKU; e BMN 255, in fase 1/2 di sperimentazione clinica per il trattamento dell'iperossaluria primaria. L'azienda serve farmacie specializzate, ospedali e agenzie governative non statunitensi, oltre a distributori e grossisti farmaceutici negli Stati Uniti, in Europa, in America Latina e a livello internazionale. BioMarin Pharmaceutical Inc. ha accordi di licenza e collaborazione con Sarepta Therapeutics, Ares Trading S.A., Catalyst Pharmaceutical Partners, Inc. e Asubio Pharma Co., Ltd. La società è stata costituita nel 1996 e ha sede a San Rafael, California.