Biomarin Pharmaceutical 

BioMarin Pharmaceutical Inc., un'azienda biotecnologica, è impegnata nello sviluppo e nella commercializzazione di terapie per malattie rare e condizioni mediche potenzialmente letali negli Stati Uniti, in Europa, in America Latina, in Medio Oriente, nella regione Asia-Pacifico e a livello internazionale. I prodotti dell'azienda includono VIMIZIM, una terapia sostitutiva enzimatica per il trattamento della mucopolisaccaridosi (MPS) di tipo IV A, un disturbo da accumulo lisosomiale; VOXZOGO, un'iniezione giornaliera analoga del peptide natriuretico di tipo C (CNP) per il trattamento dell'acondroplasia; NAGLAZYME, una forma ricombinante di N-acetilgalattosamina 4-solfatasi per pazienti con MPS VI; e PALYNZIQ, un enzima fenilalanina (Phe) amminia liasi ricombinante PEG somministrato tramite iniezione sottocutanea per ridurre le concentrazioni di Phe nel sangue. Sviluppa anche BRINEURA, una tripeptidil peptidasi umana ricombinante 1 per il trattamento di pazienti con lipofuscinosi ceroidale di tipo 2, una forma di malattia di Batten; ALDURAZYME, una proteina purificata progettata per essere identica a una forma naturalmente occorrente dell'enzima umano alfa-L-iduronidasi; KUVAN, una forma orale sintetica proprietaria di 6R-BH4 utilizzata per trattare pazienti con fenilchetonuria, una malattia metabolica ereditaria; e ROCTAVIAN, un vettore virale associato ad adenovirus per il trattamento dell'emofilia A severa. I prodotti dell'azienda in fase di sviluppo includono BMN 333, un CNP a lunga durata d'azione per il trattamento di diversi disturbi della crescita, come l'acondroplasia e l'ipocondroplasia; BMN 349, una terapia orale per il trattamento della malattia epatica associata a deficienza di alfa-1 antitripsina; e BMN 351, un oligonucleotide per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne. Serve farmacie specializzate, ospedali, agenzie governative non statunitensi, distributori e grossisti farmaceutici. L'azienda ha accordi di licenza e collaborazione con Catalyst Pharmaceutical Partners, Inc. e Ares Trading S.A. L'azienda è stata costituita nel 1996 e ha sede a San Rafael, California.